SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Pärnu mnt 141
11314 TALLINN 08.11.2024 nr SVJ-11/137-2
[email protected]
OTSUS
Compassionate use raames ühele patsiendile tasuta ravi jagamiseks
SIA Novartis Baltics Eesti filiaali esindaja Evely Lass esitas 30.10.2024 Ravimiametile
taotluse, millega soovitakse compassionate use raames võimaldada ühele dr. J.P. (Ida-Tallinna
Keskhaigla) patsiendile tasuta ravi toimeainet alpelisiib sisaldava ravimiga.
Ravimit soovitakse tasuta jagada PIK3CA geenimutatsiooniga heledarakulise
munasarjavähiga patsiendile.
Tootja võtab endale kohustuse võimaldada patsiendile tasuta ravi kuni kliinilise kasu lõpuni.
Patsiendi raviks on siiani kasutatud operatiivset ravi ja keemiaravi, mille foonil on haigus
progresseerunud.
Alpelisiibi 50 mg ja 200 mg sisaldav ravim Piqray on Euroopa Komisjoni müügiloaga ravim
(EU/1/20/1455), müügiloa hoidja Novartis Europharm Limited. Ravimi müügiloa järgne
näidustus: „Piqray on näidustatud kombinatsioonis fulvestrandiga hormoonretseptor (HR)-
positiivse, inimese epidermaalse kasvufaktori retseptor 2 (HER2)-negatiivse, PIK3CA
mutatsiooniga paikselt kaugelearenenud või metastaseerunud rinnavähi raviks
postmenopausis naistel, ja meestel, pärast haiguse progresseerumist ainuravina saadud
endokriinravi järgselt“.
Alpelisiib on α-spetsiifilise I klassi fosfatidüülinositool-3-kinaasi (PI3Kα) inhibiitor.
Munasarjavähiga patsientidel alpelisiibiga ravi efektiivsuse andmed puuduvad, ent senised
uuringud viitavad alpelisiibi efektiivsusele teiste PIK3CA mutatsiooniga soliidtuumorite ravis.
Patsiendi raviarst on kinnitanud, et patsiendi prognoos eluks on halb ja alpelisiib on vajalik
elupäästval eesmärgil. Patsiendi haigusjuhtu arutanud onkoloogiline konsiilium on samuti
soovitanud ravi alpelisiibiga.
Ravimiameti hinnangul on alpelisiibi kasutamine compassionate use raames antud patsiendi
raviks aktsepteeritav, kuna ravim võib avaldada toimet antud patsiendil leitud PIK3CA
geenimutatsiooniga kasvaja puhul. Patsiendil on eluohtlik haigus, mis on senise ravi foonil
progresseerunud ja arvestades juba kasutatud ravivõtteid, on patsiendi jaoks muud
kättesaadavad ravivõimalused ammendunud.
Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 /
[email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477
Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib EL
liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use eesmärgil
erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa
Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate
use eesmärk võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda
ei saa ravida olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on
kliiniliste uuringute faasis või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.
Võttes arvesse SIA Novartis Baltics Eesti filiaali esitatud andmeid, hinnates kõiki asjaolusid
ning tuginedes ravimiseaduse § 21 lõike 8 punktile 2,
otsustab Ravimiamet
anda SIA Novartis Baltics Eesti filiaalile luba ravimi alpelisiib (Piqray) 50 mg ja 200 mg
õhukese polümeerikattega tablett erandkorras tasuta jagamiseks compassionate use
raames ühele dr. J.P. patsiendile.
Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse
teatavakstegemisest vastavalt haldusmenetluse seaduse § 71 lõikele 1 ja §-le 75. Kui otsuse
saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt halduskohtumenetluse
seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale Tartu Halduskohtule 30
päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.
(allkirjastatud digitaalselt)
Ott Laius
Peadirektori asetäitja
Ellen Lurje
737 4140
[email protected]
2 (2)