Sotsiaalministeerium · 2. märts 2015
Sisu (failidest)
Sotsiaalministri 8. detsembri 2004. a määruse nr 123 „Eesti Haigekassa ravimite loetelu koostamise ja muutmise kord ning loetelu kehtestamise kriteeriumide sisu ja kriteeriumidele vastavuse hindajad“ lisa TAOTLUS RAVIMI KANDMISEKS RAVIMITE LOETELLU TAOTLUS RAVIMI KANDMISEKS RAVIMITE LOETELUSSE Vastuvõtmise kuupäev ja registreerimisnumber 1. Ravimitootja: Nimi: SHS International Ltd. Aadress: 100 Wavertree Boulevard, Liverpool L79PT, UK Telefon: E-posti aadress: Faks: 2. Kohaliku esindaja kontaktandmed NutriMedical OÜ, Türi 3, 11 313, Tallinn, tel +372 62 62 702 3. Ravimpreparaadi nimetus PKU Lophlex LQ Juicy 3750 4. Toimeaine(te) nimi (rahvusvaheline mittekaubanduslik nimetus ladina keeles) - 5. Ravimi kuuluvus ATC klassifikatsiooni alusel - 6. Ravimvorm, toimeaine(te) sisaldus, pakendi(te) suurus, ravimikood Kasutamisvalmis fenüülalaniinivaba aminohapetel baseeruv vedelik Pakendi suurus 3750 ml 7. Taotletav soodustuse protsent ja näidustus, mille suhtes soodustuse protsenti taotletakse 100 % E70.0 - Klassikaline fenüülketoonuuria E70.1 - Muud hüperfenüülalaniin-aneemiad 8. Müügiloa number ja selle väljastamise kuupäev - 9. Viide patentravimile, kui tegemist on geneerilise või bioloogilise sarnase ravimiga 10. Ravimi kõigi pakendite hulgimüügi ostuhinnad PKU Lophlex LQ Juicy 3750 berries (30 x 125 ml) 279 –EUR PKU Lophlex LQ Juicy 3750 berries (60x62,5 ml) 279–EUR PKU Lophlex LQ Juicy 3750 tropical (30 x 125 ml) 279–EUR PKU Lophlex LQ Juicy 3750 tropical (60x62,5 ml) 279–EUR 11. Taotluse lühike põhjendus Fenüülketonuuria (PKU) on pärilik ainevahetushaigus, mille esinemissagedus on umbes 1:10000 elussünni kohta (1). PKU on põhjustatud fenüülalaniini hüdroksülaasi puudulikkusest (PAH), mille ülesandeks on muuta asendamatu aminohape fenüülalaniin (Phe) türosiiniks. Ravimata juhul tõuseb vereplasma Phe sisaldus ja põhjustab pöördumatuid neuroloogilisi kahjustusi ja teisi kliinilisi tüsistusi (2). PKU raviks on eluaegne range madala Phe sisaldusega dieet, mille eesmärgiks on ära hoida organismi Phe liiga kõrgest tasemest põhjustatud tüsistusi (madalam IQ ja käitumisprobleemid) (2). Väga oluline on madala Phe sisaldusega dieedi pidamine reproduktiivses eas naiste jaoks, et seeläbi ära hoida järglasel kõrgest Phe tasemest tekkivaid tüsistusi (väike sünnikaal, mikrotsefaalia, düsmorfism, kaasasündinud arengurikked ja arengupeetus) (3). Dieedi põhimõtteks on piirata kõrge Phe sisaldusega toitude/toodete tarbimist ning nende asendamist Phe-vaba valgu asendajaga. Phe on asendamatu aminohape ning seetõttu vajab inimene väikest kogust Phe-d igapäevaselt toiduga. PKU korral kasutatavad Phe vabad valguasendajad katavad teiste organismile vajalike aminohapete vajaduse, ka türosiini vajaduse, mis antud olukorras muutub asendamatuks aminohappeks. Rahvusvahelised ekspertgrupid soovitavad jätkata PKU dieetravi kogu elu jooksul ( 2, 7). Kuid sageli ei ole Phe-vaba valguasendaja kasutamine optimaalne ning ravisoostumus seetõttu halveneb. Prince jt. on näidanud, et valguasendajat tarbitakse vähem kui seda on ette nähtud. Ravisoostumuse parandamiseks ja eluaegse dieedi efektiivseks kasutamiseks on oluline, et PKU diagnoosiga patsientidele on kättesaadavad laias valikus fenüülalaniinivabad valguasendajad (6), nende kasutamine oleks paindlik ja lihtne (4). Lai toodete ja maitsetevalik aitab parandada ravisoostumust PKU-ga toimetulekuks. PKU Lophlex LQ Juicy sobib lastele alates 4 aasta vanusest ja täiskasvanutele. Suurematel lastel ja täiskasvanueas on Phe tarbimise kontroll väga sageli raske mitme erineval põhjusel. On näidatud, et vedelad Phe vaad tooted aitavad paremini tagada ravisoostumust kui sama kogus valguekvivalenti pulbrilisest tootest (5). Shaw,V. and Lawson,M., "Clinical paediatric dietetics," Blackwell Publishing, Oxford, 2007. M. Bik-Multanowski. Quality of life in noncompliant adults with phenylketonuria after resumption of the diet. JIMD Short Report #133 (2008) Online DOI 10.1007/s10545-008-0978-7 de Baulny HO et al. Management of Phenylketonuria and Hyperphenylalaninemia. J. Nutr. 137: 1561S–1563S, 2007 Gokmen-Ozel,H., MacDonald,A., Daly,A., Hall,K., Ryder,L., and Chakrapani,A., Long-term efficacy of 'ready-to-drink' protein substitute in phenylketonuria. J Hum.Nutr Diet 22 , 422-427, 2009. MacDonald,A., Lilburn,M., Davies,P., Evans,S., Daly,A., Hall,S.K., Hendriksz,C., Chakrapani,A., and Lee,P., 'Ready to drink' protein substitute is easier is for people with phenylketonuria. J Inherit.Metab Dis 29 , 526-531, 2006. MacDonald,A., Diet and compliance in phenylketonuria. Eur.J Pediatr 159 Suppl 2 , S136-S141, 2000. Vockley J et al Phenylalanine hydroxylase deficiency: diagnosis and management guideline ; For the American College of Medical Genetics and Genomics Therapeutic Committee. Genet Med advance online publication 2 January 2014 12. Võimalikud alternatiivsed raviviisid ja ravimid taotletaval näidustusel Teised vanusele sobiva fenüülalaniinivabad tooted 13. Ravimpreparaadi hulgimüügi ostuhinnad Euroopa Keskpanga päevakursi alusel eurodes Euroopa Liidu liikmesriikides, kus ravimit turustatakse Belgia 403.30 Soome 421.90 Itaalia 458.29 Holland 715.18 Taani 619 Rootsi 454.30 Hispaania 612 Ühendkuningriigid – 373.70 Iirimaa – 319.14 14. Andmed ravimi nimede kohta punktis 13 nimetatud riikides PKU Lophlex LQ Juicy 15. Informatsioon ravimi müügi regulaarsuse kohta Eestis 3 eelneval aastal (märkida igal kalendriaastal eraldi, tuues välja perioodid, mil ravimpreparaat puudus hulgimüügis rohkem kui 7 kalendripäeva) 1) - 2) - 3) - 16. Informatsioon ravimi müügimahu kohta Eestis 3 eelneval aastal (märkida igal kalendriaastal eraldi) 1) 2011 – 2) 2012 – 3) 2013 – 17. Informatsioon ravimi jõudmise kohta hulgimüüki (kui ravimit pole varem reaalselt Eestis turustatud) Toode jõuab hulgimüüki kohe, kui tekib selel järele vajadus 18. Ravimi jaemüügi mahu prognoos Mahu ja müügi summasid prognoosida on väga keeruline, sest see sõltub patsiendi vanusest, kehakaalust ja seisundist ning sellest tulenevast valguvajadusest. Keskmiselt on selle toote kasutajate valguvajadus 1,5 – 2 g/kg/päevas. Seega, kui arvestada, et patsient kaalub 20 kg ja tema vajadus on 1,5 g/kg päevas, siis päevane doos oleks 30 g ja selle hind oleks 14 EUR (1,5 (20 g valgusisaldusega toode) - 3 originaali (10 g valgusisaldusega toode)). Aastas kuluks 5110 EUR (547,5 - 1095 originaali). Järgmiseks aastaks arvestatud, et toodet hakkab kasutama 5 patsienti ja ülejärgmisel aastal 10 patsienti. Lähtuvalt sellest näiteks on prognoos järgnev: 1) käesoleval aastal 0 EUR 2) järgmisel aastal 25550 EUR 3) ülejärgmisel aastal – 51100 EUR Antud ravimi lisamisega soodusravimite nimekirja ei kaasne Haigekassale lisakulutusi, tegemist on kasutamisvalmis alternatiiviga hetkel nimekirjas olevatele toodetele ( patsientide koguarv ega manustatav valgukogus tervikuna sellest ei muutu). 19. Taotlusega esitatud täiendavate dokumentide loetelu (näidata asukoht dokumentatsioonis või esitamata jätmise põhjus) Lisaks taotlusele esitatud 1. R avimi (toote) omaduste kokkuvõt t e d , 2. P akendi infolehed 3. V olitus esindusõiguse kohta. 4. Kaaskiri taotlusele – soodusravimite nimekirjas oleva toote asendamise taotlus. Kõik ülejäänud dokumendid puuduvad, sest tegemist on tootega, mis asendab seni soodusravimite loetelus olnud SHS International toote Phlexy-10 drink MIX pulbri . 1) Toitesegu soodustingimustel väljastamise aluseks oleva kasutamisvaldkonna iseloomustus Eestis (sh patsientide arv, kasutatavad ravimeetodid, analüüs ravimi jaemüügi võimaliku mahu kohta ning ravimi jaemüügi mahu prognoos 3 aasta ulatuses) 2) Toitesegu kasutamise oodatavad meditsiinilised tulemused (nt elupäästev, sümptomaatiline, elukvaliteeti parandav jmt) koos viidetega teaduspublikatsioonidele ja -uuringutele ning koopiad viidatud teaduspublikatsioonidest ja –uuringutest 3) Toitesegu annustamise ning ravimi kasutamise optimaalse kestuse kirjeldus 4) Toitesegu kõrvaltoimete kirjeldus ja meditsiinilis-majanduslik hinnang neile, eelkõige kõrvaltoimete mõju elukvaliteedile, ravimi optimaalseks kasutamiseks või kõrvaltoimete ennetamiseks vajalikud lisauuringud 5) Toitesegu kõigi pakendite hulgimüügi ostuhinnad ning muutumise prognoos 3 aasta ulatuses 6) Toitesegu kasutamise farmakoökonoomiline analüüs vastavalt Sotsiaalministeeriumi veebilehel avaldatud Balti riikide juhisele ravimite farmakoökonoomiliseks hindamiseks 7) Ülevaade kõikidest toitesegu käsitlevatest teaduspublikatsioonidest 8) Kinnitus täiendavate andmete puudumise kohta 9) Tooteinfo 27.veebruar 2015 Kuupäev /allkirjastatud digitaalselt/ Taotluse esitaja allkiri BERIT LAANEM