SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Pärnu mnt 141
11314 TALLINN
19.06.2026 nr SVJ-11/118-2
[email protected]
OTSUS
Compassionate use raames ühele patsiendile tasuta ravimi jagamiseks
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal esitas 17.06.2026 Ravimiametile taotluse, millega soovitakse
compassionate use raames võimaldada ühele pleksiformse neurofibroomiga dr. K.L. (Tallinna
Lastehaigla) patsiendile tasuta ravi trametiniibiga.
Taotluse hindamiseks vajaliku täiendava teabe saamiseks on Ravimiamet palunud lisainfot
patsiendi raviarstilt. Vajalik lisainfo on Ravimiametile edastatud e-kirja teel.
Ravi soovitakse läbi viia Tallinna Lastehaiglas.
Ravimit soovitakse tasuta võimaldada sümptomaatilise pleksiformse neurofibroomiga
patsiendile, kellel on tuvastatud NF1 geeni mutatsioon ning kellel on mitmeid haiguskoldeid.
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal võtab endale kohustuse tagada patsiendile tasuta ravi, kuni
see on kliiniliselt näidustatud või kuni Tervisekassa või teise alternatiivse asutuse poolse
rahastuse ülevõtmiseni.
Trametiniibi suukaudse lahuse pulbril Spexotras on käesolevalt Euroopa Komisjoni
müügiluba ((nr EU/1/23/1781) kasutamiseks madalmaliigse glioomi ja kõrgmaliigse glioomi
raviks. Pleksiformse neurofibroomi ravis kasutamiseks on trametiniib uuringute faasis.
Trametiniibi kasutamise eelduseks compassionate use raames on, et ravim on ravi läbi viiva
arsti hinnangul patsiendi jaoks vajalik elupäästval eesmärgil ning kõik teised ravimeetodid,
mille eest Tervisekassa võtab üle tasu maksmise kohustuse, ning mis on patsiendile
meditsiiniliselt sobivad ja rahaliselt kättesaadavad, on ammendunud, ning on vähemalt
tõenäoline, et ravimist saadav kasu kaalub üles võimaliku ohu.
Patsiendi raviarst on hinnanud, et trametiniib on käesolevalt ainuke ravivõimalus ning oodatav
raviefekt kaalub üles võimalikud kõrvaltoimed. Ravi eesmärk on aeglustada
neurofibromatoosi kollete kasvu või vähendada kollete suurust.
Ravimiameti hinnangul on trametiniibi kasutamine compassionate use raames antud patsiendi
raviks põhjendatud, kuna tegemist on raske kroonilise ning potentsiaalselt eluohtliku
haigusega, selle ravivõimalused on piiratud ning puuduvad kättesaadavad müügiloaga
Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 /
[email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477
ravimid, mis oleksid antud haiguse raviks näidustatud, antud patsiendile manustamiseks
sobivas ravimvormis ja Tervisekassa poolt kompenseeritavad alla 1 aasta vanuse patsiendi
puhul. Hiljuti avaldatud 2 faasi kliinilise uuringu tulemuste põhjal võib trametiniib vähendada
pleksiformse neurofibroomi haiguskollete suurust. Ravi efektiivsuse ja ohutuse andmed
pleksiformse neurofibroomi ravis on veel esialgsed ning siiani on uuringusse kaasatud väga
vähe alla 1-aastaseid lapsi, mistõttu on ravi tulemuste prognoosimine antud patsiendil
ebakindel. Samas, arvestades patsiendi senist haiguse kulgu ning antud patsiendi jaoks
kättesaadava alternatiivse ravi puudumist, on ravimi kasutamine elupäästval eesmärgil
põhjendatud.
Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib
EL liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use
eesmärgil erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa
Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate
use eesmärk võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda
ei saa ravida olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on
kliiniliste uuringute faasis või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.
Vastavalt võlaõigusseaduse § 766 lõigetele 1 ja 3 peab tervishoiuteenuse osutaja patsienti
teavitama tervishoiuteenuse osutamisega seotud ohtudest ja tagajärgedest ja võib patsiendile
tervishoiuteenust osutada üksnes tema nõusolekul. Sellest lähtuvalt juhime tähelepanu, et
raviarst peab patsienti compassionate use programmi olemusest ja sellega kaasnevatest
võimalikest ohtudest ja tagajärgedest teavitama ning võtma patsiendilt selles osalemiseks
nõusoleku.
Võttes arvesse taotluses esitatud andmeid, hinnates kõiki asjaolusid ning lähtudes määruse
(EL) 726/2004 artikli 83 lõikes 1 sätestatust, otsustab Ravimiamet ravimiseaduse § 21 lõike 8
punkti 2 alusel,
anda SIA Novartis Baltics Eesti filiaalile luba ravimi trametiniib 0,05mg 1ml suukaudse
lahuse pulber (Spexotras) erandkorras tasuta jagamiseks compassionate use raames
ühele dr. K.L. patsiendile.
Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse
teatavakstegemisest vastavalt haldusmenetluse seaduse § 71 lõikele 1 ja §-le 75. Kui otsuse
saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt halduskohtumenetluse
seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale Tartu Halduskohtule 30
päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.
(allkirjastatud digitaalselt)
Ott Laius
Peadirektori asetäitja
Ellen Lurje
737 4140
[email protected]
2 (2)