Justiitsministeerium Meie 12.06.2024 nr 1.2-2/65-1
Rahandusministeerium
Eelnõu kooskõlastamine
Esitame kooskõlastamiseks ja arvamuse avaldamiseks ravimiseaduse muutmise seaduse
(haiglaerand) eelnõu ja seletuskirja.
Eelnõuga tehakse ravimiseaduses muudatused, millega võimaldatakse haiglaerandi korras
uudse ravimi valmistamist juhul, kui müügiloaga sarnane uudne ravim ei ole Eestis
patsientidele piisavalt kättesaadav või patsiendid ei ole Eestis ravimi kliinilisse uuringusse
kaasatud.
Palume edastada tagasiside 15 tööpäeva jooksul.
Lugupidamisega
(allkirjastatud digitaalselt)
Riina Sikkut
terviseminister
(allkirjastatud digitaalselt)
Maarjo Mändmaa
kantsler
Lisad:
Eelnõud
Seletuskiri
Lisaadressaadid:
Tervisekassa
Tervise Arengu Instituut
Eesti Haiglate Liit
Eesti Ravimitootjate Liit
Eesti Puuetega Inimeste Koda
Suur-Ameerika 1 / 10122 Tallinn / 626 9301 /
[email protected] / www.sm.ee / registrikood 70001952
2
Eesti Patsientide Liit
Eesti Arstide Liit
Tartu Ülikooli Kliinikum SA
Põhja-Eesti Regionaalhaigla SA
Cellin Technologies OÜ
Icosagen AS
Mari Amos
[email protected]
Seletuskirja lisa
KAVAND
MINISTRI MÄÄRUS
Tervise- ja tööministri 14. jaanuari 2022. a määruse nr 7 „Haiglaerandi ravimi loa
taotlemise tingimused“ muutmine
Määrus kehtestatakse ravimiseaduse § 162 lõike 5, § 163 lõike 6, § 165 lõike 5, § 166
lõike 5 ja § 1610 lõike 2 alusel.
Tervise- ja tööministri 14. jaanuari 2022. a määruses nr 7 „Haiglaerandi ravimi loa
taotlemise tingimused“ tehakse järgmised muudatused:
1) määruse preambulit täiendatakse pärast tekstiosa „§ 163 lõike 6“ tekstiosaga „, §
165 lõike 5“;
2) paragrahvi 1 täiendatakse punktiga 51 järgmises sõnastuses:
„51) haiglaerandi loa kehtivuse pikendamise taotlemisel esitatavate andmete loetelu;”
2) paragrahvi 4 sissejuhatavast lauseosast jäetakse välja sõnad „iga kolme kuu
möödumisel loa väljastamisest”;
3) määrust täiendatakse §-ga 51 järgmises sõnastuses:
㤠51. Haiglaerandi loa kehtivuse pikendamise taotlemisel esitatavad andmed
Haiglaerandi loa omaja esitab haiglaerandi loa kehtivuse pikendamise taotlemisel
järgmised andmed:
1) ravimiseaduse § 163 lg 1 punktides 5 ja 6 loetletud andmed haiglaerandi ravimi
valmistamise ja kasutamise kohta ning haiglaerandi ravimi kasutamisel esinenud
kõrvaltoimete loetelu koos kirjeldusega ning hinnangu kõrvaltoime ja ravimi seotuse
kohta;
2) andmed ravimi efektiivsusseire tulemuste kohta ning ravi tulemuslikkust
iseloomustavad näitajad;
3) haiglaerandi ravimi valmistamise ja kasutamise käigus saadud andmetele tuginev
hinnang ravimi kasu ja riski suhte kohta;
4) kinnitus, et haiglaerandi ravimi valmistamise ja kasutamise tingimused ei ole
muutunud, välja arvatud ravimiseaduse § 166 sätestatud juhtudel.”.
1
EELNÕU
07.06.2024
Ravimiseaduse muutmise seadus (haiglaerand)
Ravimiseaduses tehakse järgmised muudatused:
1) paragrahvi 161 punktid 1 ja 2 muudetakse ja sõnastatakse järgmiselt:
„1) müügiloaga sarnane uudne ravim puudub või ei ole Eestis patsientidele piisavalt
kättesaadav;
2) sarnase uudse ravimi kliiniline uuring Eestis puudub või patsienti ei saa kaasata
uuringusse;“;
2) paragrahvi 161 punkt 3 tunnistatakse kehtetuks;
3) paragrahvi 161 punkt 4 muudetakse ja sõnastatakse järgmiselt:
„4) olemasolevad ravivõimalused on ammendunud või ravimi kasutamine konkreetse
patsiendi raviks on meditsiiniliselt eelistatud;“;
4) paragrahvi 161 punkti 6 täiendatakse pärast sõnu „ravimit valmistatakse Eestis“
sõnaga „erandkorras“;
5) paragrahvi 163 lõike 1 punkti 3 täiendatakse pärast sõna „kasutamist“ tekstiosaga
„, sealhulgas loa kehtivuse lõppemisel“;
6) paragrahvi 163 lõike 1 punktides 5 ja 6 asendatakse sõna „kolme“ sõnaga
„kaheteistkümne“;
7) paragrahvi 163 lõiget 1 täiendatakse punktidega 71 ja 72 järgmises sõnastuses:
„71) koostab ja esitab Ravimiametile loa kehtivuse lõppemisel ravimi efektiivsusseire
plaani edasise täitmise kava kuni ravimit saanud patsientide jälgimisaja lõpuni ning
samuti esitab nimetatud plaani alusel kogutud andmed jälgimisaja lõpus;
72) esitab Ravimiametile viimase nõudmisel igal ajal käesoleva lõike punktides 5, 6
ja 71 nimetatud andmed hiljemalt 15 tööpäeva jooksul alates vastava nõude
saamisest;“;
8) paragrahvi 164 lõikes 1 asendatakse number „120“ numbriga „90“;
9) paragrahv 165 muudetakse ja sõnastatakse järgmiselt:
㤠165. Haiglaerandi loa kehtivus ja loa kehtivuse pikendamine
(1) Haiglaerandi luba kehtib kuni kaks aastat.
(2) Ravimiamet võib haiglaerandi loa omaja taotlusel haiglaerandi loa kehtivust
pikendada kuni viie aasta võrra, kui ravimi kvaliteet on tagatud, ravimi efektiivsuse
1
ja ohu suhe on jätkuvalt soodne ning ravimi valmistamise ja kasutamise nõuded on
täidetud. Haiglaerandi loa kehtivust võib pikendada korduvalt.
(3) Haiglaerandi loa kehtivuse pikendamise taotlus koos käesoleva paragrahvi lõike
5 alusel nõutud andmetega esitatakse Ravimiametile vähemalt 90 päeva enne
haiglaerandi loa kehtivuse lõppemist.
(4) Ravimiamet pikendab haiglaerandi loa kehtivust 90 päeva jooksul pärast seda,
kui taotlusega on esitatud kõik käesoleva paragrahvi lõike 5 alusel kehtestatud
nõutavad andmed ja dokumendid.
(5) Haiglaerandi loa kehtivuse pikendamise taotlemisel nõutud andmete loetelu
kehtestab valdkonna eest vastutav minister määrusega.“;
10) paragrahvi 167 pealkiri muudetakse ja sõnastatakse järgmiselt:
㤠167. Haiglaerandi loa kehtivuse peatamine, kehtetuks tunnistamine ja
kehtivuse lõppemine“;
11) paragrahvi 167 lõige 2 punkt 4 tunnistatakse kehtetuks;
12) paragrahvi 167 täiendatakse lõikega 3 järgmises sõnastuses:
„(3) Haiglaerandi loa kehtivust ei pikendata ja selle kehtivus lõppeb loal märgitud ajal,
kui müügiloaga sarnane uudne ravim on muutunud Eestis patsientidele piisavalt
kättesaadavaks.“.
Lauri Hussar
Riigikogu esimees
Tallinn, 2024
Algatab Vabariigi Valitsus ... . .... 2024. a nr ...
2
Ravimiseaduse muutmise seaduse (haiglaerand)
eelnõu seletuskiri
1. Sissejuhatus
1.1. Sisukokkuvõte
Eelnõuga tehakse ravimiseaduses muudatused, millega võimaldatakse haiglaerandi
korras uudse ravimi valmistamist juhul, kui müügiloaga sarnane uudne ravim ei ole
Eestis patsientidele piisavalt kättesaadav või patsiendid ei ole Eestis ravimi kliinilisse
uuringusse kaasatud. Haiglaerand on erandkorras uudse ravimi (nt geeniteraapiaks
ettenähtud ravim) valmistamine ja kasutamine arsti tellimuse alusel konkreetse
patsiendi raviks.
Haiglaerandi korras uudsete ravimite kättesaadavuse parandamiseks kaotatakse
piirang, mis võimaldab haiglaerandi korras uudset ravimit valmistada ja kasutada ainult
ühe valmistaja poolt kuni kümnele patsiendile, et võimaldada haiglaerandi korras
valmistatavate ja kasutatavate ravimite laiem kättesaadavus eelkõige just katmata
ravivajaduse korral. Muudatusega lubatakse ravimit valmistada enamale kui kümnele
patsiendile ning haiglaerandi tingimuseks ei seata enam patsientide arvu. Seejuures
hinnatakse haiglaerandi korras ravimi valmistamise ja kasutamise lubatavusel kõiki
haiglaerandi andmise aluseks olevaid tingimusi ja asjaolusid, ennekõike ravimi kohta
teadaolevaid andmeid efektiivsuse ja ohutuse kohta, ravimi valmistamise kvaliteeti,
ravimi omadusi, hinnatakse ravimi näidustust ja patsientide vajadust taotletava ravimi
järele.
Eelnõuga luuakse võimalus haiglaerandi loa pikendamiseks kahe aasta asemel viieks
aastaks (lisaks korduvalt), kui ravimi kasutamise kaheaastase kogemuse andmed
tõendavad jätkuvalt ravimi efektiivsust ja ohutust ning puuduvad alused haiglaerandi
loa kehtivuse lõpetamiseks. Muudatusega ei muudeta ravimi kvaliteedi-, efektiivsuse
ja ohutusstandardit ning kõik seni kehtivad nõuded valmistatavate ja kasutatavate
ravimite kvaliteedile, efektiivsusele ja ohutusele jäävad kehtima.
1.2. Eelnõu ettevalmistaja
Ravimiseaduse muutmise seaduse eelnõu ja seletuskirja on koostanud Ravimiameti
õigusosakonna juhataja Kaili Semm (
[email protected], teenistussuhe
peatunud), bioloogiliste preparaatide osakonna juhataja Triin Suvi
(
[email protected]) ja bioloogiliste preparaatide osakonna spetsialist Pille
Säälik (
[email protected]). Eelnõu väljatöötamisel on osalenud
Sotsiaalministeeriumi ravimiosakonna nõunik Mari Amos (
[email protected] ).
Eelnõu juriidilise ekspertiisi on teinud Sotsiaalministeeriumi õigusosakonna nõunik
Reet Kodu (
[email protected]). Mõjuanalüüs on koostatud Ravimiametis ning üle
vaadatud Sotsialaministeeriumi analüüsi ja statistika osakonna juhataja Hede
Sinisaare (
[email protected] ) poolt.
1
1.3. Märkused
Eelnõu ei ole seotud Vabariigi Valitsuse tegevusprogrammiga. Eelnõu ei ole seotud
teiste menetluses olevate eelnõudega.
Eelnõuga muudetakse ravimiseaduse (RavS) redaktsiooni avaldamismärkega – RT I,
15.12.2023, 10.
Eelnõu on seotud Euroopa Parlamendi ja nõukogu määrusega (EÜ) nr 1394/2007
uudsete ravimite ning direktiivi 2001/83/EÜ ja määruse (EÜ) nr 726/2004 muutmise
kohta (ELT L 324, 10.12.2007, lk 121–137) (edaspidi määrus 1394/2007) ning
Euroopa Parlamendi ja nõukogu direktiiviga 2001/83/EÜ inimtervishoius kasutatavaid
ravimeid käsitlevate ühenduse eeskirjade kohta (ELT L 311, 28.11.2001, lk 67–128)
(edaspidi direktiiv 2001/83/EÜ).
Samuti on eelnõu puutumuses Euroopa Parlamendi ja nõukogu määrusega (EÜ) nr
726/2004, milles sätestatakse liidu kord inimtervishoius kasutatavate ravimite
müügilubade andmise ja järelevalve kohta ning millega asutatakse Euroopa
Ravimiamet (ELT L 136, 30.04.2004, lk 1–33) (edaspidi määrus nr 726/2004).
Eelnõuga tehtavad muudatused ei ole seotud isikuandmete töötlemisega
isikuandmete kaitse üldmääruse tähenduses.
Seaduseelnõu osas ei ole koostatud väljatöötamiskavatsust, kuna eelnõu menetlus on
kiireloomuline (HÕNTE § 1 lg 2 p 1). Erinevad osapooled (näiteks Eesti biotehnoloogia
ettevõtted, ülikoolid, teadlased, ravimiarendajad, haiglad, välisinvestorid) on valmis
haiglaerandi kasutamiseks laiemalt, kui võimaldavad kehtivad piirangud. Juhul, kui
piiranguid leevendada viisil, nagu eelnõus toodud, saavad kiiret abi vajavad patsiendid
juurdepääsu sobivale ja sihitud ravile.
Eelnõu seadusena vastuvõtmiseks on vajalik Riigikogu poolthäälteenamus.
2. Eelnõu eesmärk
Ravimipoliitika 20301 toob välja, et ravimipoliitika on tervishoiupoliitika oluline osa.
Ravimite ratsionaalne kasutamine aitab kaasa patsiendi elukvaliteedi paranemisele
ning terviseprobleemide lahendamise, töövõime säilitamise, haiglaravile tehtavate
kulude ja haigustest tingitud suremuse vähendamise abil vähendab tervishoiukulutusi.
Oluline on pöörata tähelepanu ravimite füüsilisele kättesaadavusele, mis hõlmab
vajalike ravimite olemasolu ja turustamist, samuti rahalisele kättesaadavusele, mis
tähendab nii taskukohast hinda patsiendile kui ka tervishoiusüsteemi jätkusuutlikkust
ravimite eest tasumisel. Tervis on oluline hüve, sellest sõltub muude õiguste ja
vabaduste kasutamine ning lõppkokkuvõttes inimväärne elu.2 Põhiseaduse §-st 28
tulenev rahvatervise kaitse kohustus nõuab, et riik tagaks ravimite kättesaadavuse.
Muu hulgas peavad ravimid olema järjepidevalt kättesaadavad, kindla kvaliteediga
ning taskukohase hinnaga.
Haiglaerand on Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse nr 1394/2007 artikli 28
alusel Euroopa Liidus loodud võimalus ilma müügiloa nõudeta valmistada ja kasutada
1
Sotsiaalministeerium. Ravimipoliitika 2030. - https://sm.ee/media/3011/download (28.04.2024).
2
R. Maruste. Konstitutsionalism ning põhiõiguste ja -vabaduste kaitse. Tallinn, Juura, 2004.
2
oma liikmesriigis erandkorras uudseid ravimeid, mis on defineeritud määruse
1394/2007 artiklis 2, kui need on valmistatud konkreetsele patsiendile, vastavad
kindlatele kvaliteedinõuetele, neid kasutatakse haiglas vastavalt eriarsti ettekirjutusele
ja tema ainuisikulisel kutsealase vastutusel.
Seaduse muutmisega leevendatakse 2022. a loodud haiglaerandi regulatsiooniga
kehtestatud rangeid piiranguid erandkorras uudsete ravimite valmistamisele ja
kasutamisele. Haiglaerandi regulatsiooni loomisel läheneti uudse ravimeetodi
võimaldamisele väga ettevaatlikult ning seati haiglaerandi kasutamisele ulatuslikult
piiranguid. 2022. a loodud regulatsiooni eesmärgiks ühest küljest küll ravimiarenduse
võimaldamine Eestis, kuid teisalt kitsendati neid võimalusi laialdaste piirangutega
patsientide kaitse kaalutlusel3. Ravivõimaluste kättesaadavuse suurendamine ei olnud
toonase regulatsiooni eesmärgiks, kuid valdkonna kiire areng maailmas on olukorda
Euroopas ja ka Eestis muutnud. Tänapäeval valmistatakse mitmed raku- ja
geeniteraapia ravimid patsiendi enda rakkudest või kudedest (nn autoloogsed ravimid),
mis tuleb manustada koheselt või võimalikult kiiresti pärast valmistamist. See
tähendab, et ravimit oleks kõige optimaalsem teha patsiendile võimalikult lähedal.
Lisaks teadusringkondade ja haiglate teadus- ja arendustegevus soodustamisele
uudsete ravimeetodite valdkonnas ja müügiloa taotlemisele eelnevate andmete
hankimisele, nähakse mõningates liikmesriikides haiglaerandis patsientide võimalust
saada kiiresti ja kontrollitud tingimustes valmistatud uudset ravimit, kui müügiloaga
ravim ei ole kättesaadav.4
EL liikmesriikides on haiglaerandi korras valmistatud uudsete ravimite arv üldjuhul
väike, kuna neid valmistatakse siiski mitterutiinselt ja sellisel viisil valmistatavate
ravimite valik on samuti piiratud. Haiglaerandi raames on uudsed ravimi välja töötatud
enamasti nendele patsientidele, kes ei ole kliinilistes uuringutes osalemiseks sobilikud
või kellel on harva esinevad haigused, millele ravimitootjad majanduslikel kaalutlustel
oma ravimiarenduses ei keskendu. Seega on haiglaerand märkimisväärne võimalus,
et tagada ennekõike haruldaste haigustega patsientidele või patsientidele, kellel
puudub tõhus ravi või paremad ravialternatiivid, õigeaegne juurdepääs piisavalt
ohututele, efektiivsetele ja reguleeritud ravimeetoditele.5 Uudsete ravimeetodite
vajadust rõhutab veelgi tõik, et näiteks Euroopa Liidus vastavalt 2019. ja 2021. aastal
tsentraliseeritud menetluses müügiloa saanud harva esinevate haiguste ravimid
Skysona (kasutatakse alla 18-aastaste laste varajase tserebraalse
adrenoleukodüstroofiaga patsientide raviks)6 ja Zynteglo (kasutatakse vähemalt 12-
aastastel patsientidel verehaiguse beetatalasseemia raviks)7 on ravimitootjad Euroopa
Liidu turult tagasi võtnud ning seda just kulutõhusust silmas pidades. Seega pakub
haiglaerand lahendust harva ja väga harva esinevate haiguste personaalses ravis ning
pediaatriliste haiguste ravis, kui ravimi vajadus on selliste ravimite kasumlikuks
3
Ravimiseaduse muutmise ja sellega seonduvalt teiste seaduste muutmise seadus (RT I, 03.01.2022, 2).
4
Komisjoni aruanne Euroopa Parlamendile ja nõukogule kooskõlas Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 1394/2007 (uudsete
ravimite ning direktiivi 2001/83/EÜ ja määruse (EÜ) nr 726/2004 muutmise kohta) artikliga 25, punkt 4.2, (52014DC0188).
5
Fox, T., Bueren, J., Candotti, F. et al. Access to gene therapy for rare diseases when commercialization is not fit for purpose. Nat Med 29,
518–519 (2023). https://doi.org/10.1038/s41591-023-02208-8.
6
Skysona, Euroopa avalik hinnanguaruanne. - https://www.ema.europa.eu/et/documents/overview/skysona-epar-medicine-overview_et.pdf
(05.05.2024).
7
Zynteglo, Euroopa avalik hinnanguaruanne. - https://www.ema.europa.eu/et/documents/overview/zynteglo-epar-medicine-overview_et.pdf
(05.05.2024).
3
tootmiseks liiga väike.8 Nendes olukordades räägib haiglaerandi kasuks ka ravimi
kättesaadavaks tegemise lühike aeg ja taskukohasem hind.9
Eestis tegutsevate ravimiarendajate ja haiglate poolt on haiglaerandi kontseptsioon
hästi vastu võetud ning selles nähakse tulevikus Eesti jaoks suurt potentsiaali nii
ravimiarenduses kui patsientidele uudsete ravimeetodite kättesaadavaks tegemises,
kui see kataks puuduva ravivajaduse, mida kehtivad piirangud täna ei võimalda.
Katmata ravivajadus esineb nii olukorras, kui kitsal näidustusel müügiloaga uudsed
ravimid puuduvad kui ka olukorras, kui müügiloaga uudsed ravivõimalused ei ole
patsientidele Eestis kättesaadavad. Samuti on Eesti teadus- ja arendustegevus
uudsete ravimite valdkonnas kogemusi omandanud ning arvestades Eesti
meditsiinivaldkonna kõrget taset ja võimalusi uudsete ravimite arendamiseks, võib
senise patsientide kaitse eesmärgile lisada patsientidele ravivõimaluste
kättesaadavuse suurendamise, seades samaaegselt jätkuvalt patsientide ohutusele,
ravimi kvaliteedile ja efektiivsusele sama kõrged nõuded. Haiglaerand on ühtlasi
täiendav stiimul innovatsiooni ja kõrgtehnoloogiliste ravimeetodite arendamise
edendamiseks teadusasutustes, võimaldades samas patsientidele juurdepääsu
uudsetele ravimeetoditele10.
Lisaks eelkirjeldatule võib haiglaerandi korras uudse ravimi arendamine, valmistamine
ja kasutamine pakkuda lahendust ka näidustuste korral, mille raviks on EL-s
müügiloaga11 ravimid olemas, nagu näiteks CAR-T-ravimid hematoloogiliste
pahaloomuliste kasvajate korral, kuid mis ei ole paljudele patsientidele erinevatel
põhjustel müügiloaga ja isegi kliinilises uuringus kasutatava ravimina
kättesaadavad1213. Kliiniliste uuringute tegemiseks on Eestis sobiva näidustusega
patsiente ebapiisavalt, mistõttu on Eesti patsientidel piiratud võimalused isegi
uuringuravimiga innovaatilise ravi saamiseks. Müügiloaga ravimite peamiseks
kättesaadavuse takistuseks on ravimi liigkõrge hind, kuna ravimi maksumus ravikuuri
kohta on ligikaudu 300 000 kuni 440 000 eurot14. Praegu on Euroopa Liidu turul
müügiloaga CAR-T-ravimid Yescarta, Kymriah, Tecartus ja Breyanzi, mis on
näidustatud erinevate B-rakuliste lümfoomide ja leukeemia raviks, kuid neid ravimeid
Eestis ei rahastata ning need ei ole kõrge hinna tõttu Eesti patsientidele
kättesaadavad. Ravimi Kymriah maksumus Eestis on 348 806,97 eurot15. Sellele
probleemile ja ravimi arendamise väljavaadetele on juhtinud tähelepanu Eesti
ravimiarendajad ja erialaspetsialistid, kes on hinnanud sarnase uudse ravimi
maksumuse haiglaerandi korras valmistamisel ligikaudu kümme korda soodsamaks,
jäädes esialgsetel hinnangutel ligikaudu 30 000 euro juurde. Erialaspetsialistide
hinnangul on aastas ligikaudu 20 hematoloogiliste pahaloomuliste kasvajate patsienti,
kelle ravivõimalused müügiloaga ravimitega ei ole kättesaadavad, kuid keda oleks
8
The potential for academic development of medicines in Europe. Case study of advanced therapy medicinal products. January 2023. -
https://www.cancer.eu/wp-content/uploads/2023-03-23-Policy-paper_The-potential-for-academic-development-of-medicines-in-Europe.pdf
(30.04.2024).
9
Sánchez-Guijo, F., Avendaño-Solá, C., Badimón, L. et al. Role of Hospital Exemption in Europe: position paper from the Spanish
Advanced Therapy Network (TERAV). Bone Marrow Transplant 58, 727–728 (2023). https://doi.org/10.1038/s41409-023-01962-0.
10
Sánchez-Guijo, F., Avendaño-Solá, C., Badimón, L. et al.
11
EL müügiluba on määruse (EL) 726/2004 artikli 3 alusel tsentraliseeritud müügiloa menetluses väljastatud müügiluba, mis kehtib kõikides
EL liikmesriikides.
12
The potential for academic development of medicines in Europe, lk 14 jj.
13
Juan M, Delgado J, Calvo G, Trias E, Urbano-Ispizua A. Is Hospital Exemption an alternative or a bridge to european medicines agency
for developing academic chimeric antigen receptor T-cell in Europe? Our experience with ARI-0001. Hum Gene Ther. 2021;32:1004–7.
14
Choi G, Shin G, Bae S. Price and Prejudice? The value of chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy. Int J Environ res Public Health
2022;19; https://doi.org/10.3390/ijerph191912366.
15
„Diffuusse B-suurrakklümfoomi ravi tisageenlekleutseeliga“ kulutõhususe ja ravikindlustuse eelarve mõju hinnang, 13.05.2021. -
https://www.tervisekassa.ee/sites/default/files/TTL/2021/1459_KTH_2021_avalik.pdf (28.05.2024).
4
võimalik ravida haiglaerandi raames erandkorras valmistatava ja kasutatava ravimiga.
Selleks tuleks aga ennekõike kaotada senine 10-patsiendiline ultimatiivne piirang
haiglaerandi loa kehtivusele ning leevendada haiglaerandi loa taotlemise piiranguid,
sh piiranguid näidustusele ja patsiendirühmale, mis ei teeni ravimite suurema
kättesaadavuse eesmärki. Samasugune hinnang on antud ka Tervisekassa poolt
2023. aastal tellitud raportis, mille kohaselt on CAR-T-ravi tulemused paljutõotavad,
kuid selle tootmine on piiratud nii ajaliselt kui patsientide maksimaalse arvuga, mistõttu
ei pruugi haiglaerand täita Eestis oma eesmärki muuta uudsed ravimid paremini
kättesaadavaks16. Seega loob haiglaerand uudsete ravimitega ravivõimalusi nendele
hematoloogiliste pahaloomuliste kasvajatega patsientidele, kellele müügiloga ravimid
ei ole kättesaadavad kas müügiloa tingimustele vastava ravivõimekuse puudumise või
ravikindlustuse piiratud võimaluste tõttu Eestis. Samas on Eestis valmisolek teatud
puuduva ravivajaduse katmiseks haiglaerandi korras.
Seejuures on ka EL astumas samme haiglaerandi kasutamise suurendamiseks. Üheks
selliseks näiteks on 2022. aastal Euroopa Ravimiameti algatatud pilootprojekt
kõrgtehnoloogiliste uudsete ravimite ravimiarenduse juhendamiseks, mis aitab
arendajatel jõuda paremini ravimi müügiloani.17 Euroopa Komisjon toetab Horizon
2020 programmi kaudu haiglates personaalsete geeniteraapia ravimite valmistamist
tehisaru kasutamise abil. Konkreetsel juhul kasutatakse tehisaru patsiendispetsiifiliste
andmete ja biomarkerite kohta käiva info integreerimiseks CAR-T-ravisse, eesmärgiga
optimeerida raviplaani ja ressursse ning vähendada kulusid.18 Samuti on Euroopa
Komisjon EL ravimiõiguse reformi19 uue direktiivi eelnõu ettepanekus20 näinud ette
meetmed, et veelgi enam harmoneerida liikmesriikides uudsete ravimite suhtes
haiglaerandi kohaldamist. Seejuures ei muuda Komisjoni ettepanek haiglaerandi
rakendamise aluspõhimõtteid, vaid loob õigusliku aluse uudsete ravimite kohta
kogutavate andmete standardiseerimiseks ja tõhusamaks andmevahetuseks, ravimite
kvaliteedi, ohutuse ja tõhususe tõendamise täpsemate nõuete kehtestamiseks ning
valmistamise ja kasutamise üldise harmoneeritud korra kehtestamiseks.
Haiglaerandi korras uudse ravimi valmistamine ja kasutamine on ka samm
personaalsema tervishoiuteenuse suunas, kuna uudne ravim valmistatakse
konkreetse patsiendi näidustusest ja vajadustest lähtuvalt.
Kõiki neid eelkirjeldatud asjaolusid arvestades tehakse ravimiseaduses muudatused,
millega võimaldatakse haiglaerandi korras uudse ravimi valmistamist, kui müügiloaga
sarnane uudne ravim ei ole Eestis piisavalt kättesaadav või patsiendid ei ole Eesti selle
ravimi kliinilisse uuringusse kaasatud. Lisaks kaotatakse piirang, mille kohaselt võib
sarnast uudset ravimit valmistada haiglaerandi korras ainult üks loa omaja ja seda vaid
kuni kümnele patsiendile. Samas jäävad kõik seni kehtivad nõuded valmistatavate ja
kasutavate ravimite kvaliteedile, efektiivsusele ja ohutusele kehtima ning patsientide
16
Lutsar K, Alloja J, Kaare A, Saks K, Müürsepp M, Männik JM, Jürisson M. Tisageenlekleutseel retsidiveerunud või refraktaarse ägeda
lümfoblastleukeemia ravis, TTH60. Tartu: Tartu Ülikooli peremeditsiini ja rahvatervishoiu instituut; 2023.
17
EMA pilot offers enhanced support to academic and non-profit developers of advanced therapy medicinal products, 29 September 2022. -
https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-pilot-offers-enhanced-support-academic-and-non-profit-developers-advanced-therapy-medicinal-
products (21.04.2024).
18
Artificial Intelligence-driven, Decentralized Production for Advanced Therapies in the Hospital, European Commission, Horizon 2020.
Kättesaadav: https://cordis.europa.eu/project/id/101016909 (21.04.2024).
19
Reform of the EU pharmaceutical legislation. Euroopa Komisjon. Komisjon võttis 26. aprillil 2023 vastu uue direktiivi ja uue määruse
ettepaneku, millega vaadatakse läbi ja asendatakse kehtiv ravimiõigus. - https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/pharmaceutical-
strategy-europe/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en (28.04.2024).
20
Ettepanek: Euroopa Parlamendi ja nõukogu direktiiv inimtervishoius kasutatavaid ravimeid käsitlevate liidu eeskirjade kohta ning millega
tunnistatakse kehtetuks direktiiv 2001/83/EÜ ja direktiiv 2009/35/EÜ (COM/2023/192 final). - https://eur-
lex.europa.eu/resource.html?uri=cellar:bfcb9e00-e437-11ed-a05c-01aa75ed71a1.0008.02/DOC_1&format=PDF (28.04.2024).
5
kaitse ja ohutus on haiglaerandi korras ravimi valmistamise ja kasutamise loa taotluse
hindamisel jätkuvalt esmaseks nõudeks.
3. Eelnõu sisu ja võrdlev analüüs
Eelnõuga muudetakse RavS-i järgmiselt:
Eelnõu punktiga 1 muudetakse § 161 punkte 1 ja 2.
Paragrahvi 161 punkti 1 muudatusega tehakse oluline muutus haiglaerandi loa
taotlemise tingimuses ja võimaldatakse haiglaerandi luba taotleda juhul, kui sarnasele
uudsele ravimile ei ole müügiluba EL-s väljastatud või müügiluba on väljastatud, kuid
ravim ei ole Eestis patsientidele ravivajadusele vastavalt kättesaadav. Sisuliselt
hõlmab muudatus endas kahte olulist muudatust, millest esimesega asendatakse
sama näidustuse ja sama patsiendirühma nõue sarnase uudse ravimi nõudega ning
teisega asendatakse müügiloaga ravimi turustamise nõue ravimi ravivajadusele
vastava kättesaadavusega Eesti patsiendile.
Muudatuse kohaselt kasutatakse haiglaerandi sätetes läbivalt sama uudse ravimi
tähistamiseks mõistet sarnane uudne ravim. Erinevalt keemilise toimeaine sisaldusega
ravimitest on uudsete ravimite puhul tegemist keerukate bioloogiliste ravimitega, mis
koosnevad elusorganismidest, näiteks elusrakkudest, mida on biotehnoloogiat
kasutades muudetud21. Bioloogiliste ravimite puhul ei ole isegi sama ravimi korral
tagatud nende täpne vastavus, sest isegi sama ravimi molekulid võivad omavahel
toimeaine loomuliku varieeruvuse tõttu pisut erineda. Kui keemiliselt sünteesitud ravimi
(originaalravimi) koopiaravimi puhul kasutatakse mõistet geneeriline ravim, siis
bioloogilisel originaalravimil põhineva geneerilise bioloogilise ravimi puhul kasutatakse
terminit sarnane bioloogiline ravim (biosimilar), mis on väga sarnane juba
olemasolevale bioloogilisele ravimile nii oma struktuurilt, bioloogiliselt aktiivsuselt,
toimelt ja immunoloogiliselt profiililt ning toimib samamoodi22. Kuid ka biosimilarid
erinevad üksteisest oma omadustelt nii bioloogilise lähteaine või tootmisprotsesside
erisuste tõttu. Kuna uudsed ravimid on bioloogilised ravimid, siis kasutatakse eelnõus
läbivalt mõistet sarnane uudne ravim, sest sama ravimi kasutamine ei oleks
eelkirjeldatud põhjusel kohane.
Kehtivas sõnastuses on seatud haiglaerandi ravimi valmistamisele ja kasutamisele
ulatuslik piirang, kehtestades haiglaerandit piiravaks võrdlusravimiks samal
näidustusel ja samale patsiendirühmale mõeldud müügiloaga uudse ravimi. Selline
ulatuslik piirang kitsendab haiglaerandi kasutamise võimalusi juhtudel, kus patsiendi
raviks oleks võimalik kasutada näiteks kitsamal spetsiifilisel näidustusel valmistatud
personaalsemat ravimit, mis on valmistatud erandkorras konkreetsele patsiendile
eriarsti individuaalse tellimuse alusel. Selline võimalus kehtivas seaduses puudub ning
on praktikas osutunud nende patsientide ravis, kelle muud ravivõimalused on
ammendunud, põhjendamatuks piiranguks. Kuigi esialgse haiglaerandi regulatsiooni
loomise eesmärgiks oli kehtestada haiglaerandi tingimused, tagades tõhusa
patsientide kaitse, ei ole nimetatud piirang osutunud põhjendatuks ning kitsendab
21
European Commission. Questions and answers for patients – Biosimilar medicines explained. What do I need to know about Biosimilar
Medicines – Information for patients, page 2. -
https://ec.europa.eu/docsroom/documents/26643/attachments/1/translations/en/renditions/native (17.04.2024).
22
European Medicines Agency. Biosimilar medicines: Overview. Kättesaadav, https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-
overview/biosimilar-medicines-overview (17.04.2024).
6
spetsiifilisemate näidustuste korral Eesti patsientide erandkorras ravivõimaluste
kättesaadavust Eestis.
Haiglaerandi võimaldamise eesmärgiks peaks olema ennekõike piiratud
ravivõimalustega patsientidele uudsete ravimite erandkorras valmistamise kaudu
ravivõimaluste loomine vastavalt tunnustatud teaduslikele standarditele23.
Haiglaerandit kasutatakse erinevates liikmesriikides kui haiglate ja ravimiarendajate
seaduslikku võimalust pakkuda patsientidele paralleelselt kliiniliste uuringutega
ravivõimalusi arendamisjärgus olevate uudsete ravimitega24. Haiglaerandi korras
ravimite valmistamises ja kasutamises nähakse ka lahendust katmata ravivajaduse
olukordades, eluohtlike seisundite ja tõsiste tervisekahjustustega kaasnevate
seisundite ravis. Samuti oleks haiglaerand alternatiiv nii leebemate terviseseisundite
korral kui ka olukorras, kus patsientide juurdepääs uudsetele raviviisidele on piiratud
või ravivõimalused on ebarahuldavad.
Seetõttu asendatakse muudatusega senine lähenemine, mille kohaselt on
haiglaerandi kohaldamise tingimuseks sama näidustusega ja samale
patsiendirühmale mõeldud uudse ravimi kättesaadavus sarnase uudse ravimi
kättesaadavusega, mille all mõeldakse sisuliselt sama ravimit ehk uudse ravimi
biosimilari. Seega kaotatakse piirang, mis välistab haiglaerandi korras spetsiifiliselt
konkreetsele patsiendile suunatud ravivõimaluse pakkumise, kui vastavale
patsiendirühmale on samal näidustusel müügiloaga uudne ravim Eestis olemas. Kehtiv
piirang välistab võimaluse spetsiifilisemal kitsamal näidustusel haiglaerandi korras
patsiendile personaalset ravimit valmistada. Müügiloaga sarnase uudse ravimi
kontseptsiooni haiglaerandi taotlemise eeltingimusena kasutab näiteks ka Belgia, kes
hindab kas sama (sarnase) ravimi kasutamine patsiendile on võimalik muul viisil kui
haiglaerandi kaudu25.
Paragrahvi 161 punkti 1 muudatuse teine pool on seotud piiranguga, mis ei võimalda
haiglaerandi luba taotleda, kui müügiloaga ravimit Eestis turustatakse. Muudatuse
kohaselt lähtutakse ka siin sarnase uudse ravimi käsitlusest ning ravimi Eestis
turustamise tingimus asendatakse müügiloaga sarnase uudse ravimi Eestis
patsientidele piisava kättesaadavusega nõudega. Üksnes turustamise kohustus ei
taga automaatselt müügiloaga uudse ravimi kättesaadavust patsiendile.
Kättesaadavuse all peetakse silmas, et müügiloaga sarnane uudne ravim peab oleman
patsiendile reaalselt kättesaadav – nii füüsiliselt kättesaadav ehk ravimitootja on
asunud ravimit Eestis reaalselt turustama kui ka majanduslikku kättesaadavust, et
ravimitootja on taotlenud Tervisekassalt ravimi soodusravimite nimekirja kandmist ning
Tervisekassa on hüvitab ravimi maksumuse. Kui müügiloaga sarnane uudne ravim on
kantud küll Tervisekassa poolt hüvitatavate soodusravimite nimekirja, kuid erinevatel
põhjustel kõik patsiendid ravimit ei saa, tuleks lugeda olukorraks, kus müügiloaga
sarnane uudne ravim ei ole Eestis piisavalt ehk ravivajadusele vastavalt kättesaadav
ning puuduva ravivajaduse katmiseks peaks saama võimaldada haiglaerandit.
Seejuures võtab kirjeldatud olukorras Ravimiamet haiglaerandi loa taotluse hindamisel
23
Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen: Leitfaden zur Anwendung von nicht zugelassenen ATMPs in Krankenanstalten (Hospital
Exemption) in Österreich, punkt 1.2. -
https://www.basg.gv.at/fileadmin/redakteure/01_Formulare_Listen/I/L_I262_Leitfaden_betreffend_Gesetze_und_VO_fuer_Produkte_aus_m
enschl_Zellen_und_Geweben.pdf (28.04.2024).
24
Study on Hospital Exemption for ATMPs in Selected EU Countries – FINAL REPORT. PharmaLex GmbH, January, 2022, p 5.1.1. -
https://www.bag.admin.ch/dam/bag/de/dokumente/biomed/transplantationsmedizin/studie-hospital-exemptions-atmp-eu-
2022.pdf.download.pdf/studie-hospital-exemptions-atmp-eu-2022.pdf (28.04.2024).
25
Arrêté royal concernant l'exemption hospitalière pour les médicaments de thérapie innovante, Art. 5. § 2, Art. 24 § 2. -
https://www.ejustice.just.fgov.be/cgi_loi/change_lg.pl?language=fr&la=F&cn=2017010807&table_name=loi (17.04.2024).
7
arvesse Tervisekassa hinnangut müügiloaga sarnase uudse ravimi piisava
kättesaadavuse kohta Eesti patsientidele. Lisaks luuakse haiglaerandi korras ravimi
valmistamiseks ja kasutamiseks õiguslik võimalus ka olukorras, kus müügiloaga
sarnane uudne ravim on olemas ja seda turustatakse, kuid sellele vaatamata ei ole
olemasolevad ravivõimalused piisavad ja Eesti patsientidele kättesaadavad. Sarnase
lähenemise on valinud mitmed EL liikmesriigid, nagu näiteks Hispaania ja Saksamaa,
et võimaldada patsientidele uudsete ravimeetodite kättesaadavus olukorras, kus
kõigile või teatud osale patsientidest müügiloaga uudse ravimi ravivõimalusi ei tagata.
Paragrahvi 161 punktis 2 muudetakse sarnaselt punkti 1 muudatusega haiglaerandit
ulatuslikult piiravat tingimust, mille kohaselt ei ole haiglaerand lubatud, kui sama
näidustusega ja samale patsiendirühmale mõeldud uudse ravimi kliiniline uuring on
käimas. Selline ulatuslik piirang kitsendab haiglaerandi kasutamise võimalusi juhtudel,
kus patsiendi raviks oleks võimalik kasutada haiglaerandi korras ravimit kitsal
spetsiifilisel näidustusel, mis on valmistatud erandkorras konkreetsele patsiendile
eriarsti individuaalse tellimuse alusel.
Paragrahvi 161 punkti 2 muudatuse teine pool on seotud nõudega, mille kohaselt
võimaldatakse haiglaerandit ainult juhul, kui vastavat kliinilist uuringut Euroopa Liidus
ei ole või patsienti ei ole sellesse kaasatud. Printsipiaalselt on selline lähenemine küll
põhjendatud, kuid praktikas teostamatu ennekõike selliste näidustuste puhul, kus
teised ravivõimalused on ammendunud ning patsiendi tervislik seisund ei võimalda
kliinilises uuringus osalemiseks teise liikmesriiki reisida ega seal uuringu ajal viibida.
Reeglina ei tähenda kliinilises uuringus osalemine ühekordset raviprotseduuri, vaid
erinevaid raviprotseduure pikema aja jooksul ja see tähendab, et patisendil tuleb teises
liikmesriigis viibida pikemat aega.
Eelnevat arvestades luuakse muudatusega olukord, kus haiglaerandi lubamine ei ole
õigustatud üksnes juhul, kui sarnase uudse ravimi kliiniline uuring on Eestis käimas ja
patsienti saab uuringusse kaasata. Sellisel juhul eelistatakse võimaliku ravivalikuna
alati kliinilist uuringut, mille ravimi efektiivsuse ja ohutuse kohta on enam andmeid.
Samas nende patsientide puhul, keda Eestis käimasolevasse uuringusse ei kaasata,
võib siiski kaaluda haiglaerandi kasutamist, et tagada Eesti patsientide katmata
ravivajadus nagu see on kuni kümnele patisendile võimalik ka kehtivate tingimuste
kohaselt.
Eelnõu punktiga 2 tunnistatakse § 161 punkt 3 kehtetuks.
Paragrahvi 161 punkt 3 tunnistatakse kehtetuks, kuna kehtiv piirang seab
põhjendamatu konkurentsieelise üksnes sellele haiglaerandi valmistajale ja kasutajale,
kes on taotlenud ja saanud haiglaerandi loa Eestis esimesena. Kirjeldatud piirang ei
vasta haiglaerandi ajakohastatud eesmärgile – tagada uudsete ravimeetodite parem
kättesaadavus Eesti patsiendile. Eestis teevad täna mitmed potentsiaalsed
haiglaerandi loa taotlejad haiglaerandi valdkonna arendamisel koostööd ning seni
kehtinud piirang, mis lubab uudsete ravimite arendustegevuse ja varajase
patsientidele kättesaadavuse üksnes ühe esimesena saadud haiglaerandi loa alusel,
ei teeni ravimiarenduse ega patsientidele parima võimaliku ravi kättesaadavuse
eesmärki. Seetõttu tunnistatakse nimetatud nõue haiglaerandi tingimusena kehtetuks,
et võimaldada haiglaerandi ravimite arendamist ja valmistamist mitmes Eesti
keskuses.
8
Eelnõu punktiga 3 muudetakse § 161 punkti 4.
Paragrahvi 161 punktiga 4 muudetakse haiglaerandi lubamise tingimusi ning
muudatuse kohaselt saavad haiglaerandi lubamise aluseks asjaolud, et olemasolevad
ravivõimalused on ammendunud või et haiglaerandi korras ravimi kasutamine
konkreetse patsiendi raviks peab olema meditsiiniliselt eelistatud. Need asjaolud ei
pea muudatuse kohaselt enam esinema koos.
Kuigi olemasolevate ravivõimaluste ammendumine on üldjuhul põhjuseks, miks
haiglaerandi korras uudset ravimit patsientidele võimaldatakse, ei pea see tänast
ravimiarendust silmas pidades olema haiglaerandi loa võimaldamisel absoluutseks
tingimuseks. Teaduse ja tehnoloogia kiire arengu tulemusena on haiglaerand Euroopa
Liidus arenemas patsientide ravi kättesaadavuse parendamisele suunatud
kvaliteetseks, efektiivseks ja tõendatult ohutuks ja patsientide vajadusi arvestavaks
ravivõimaluseks. Haiglaerandit ei käsitleta tänapäeval enam niivõrd kui viimase
ravivõimalusena kasutatavat eksperimentaalset ravimeetodit, vaid pigem kui
ravivõimalust lisaks olemasolevatele ravimeetoditele, mis võivad olla kättesaamatud
kas patsientide vähesuse, näidustuse spetsiifilisuse või kõrge hinna tõttu. Juhtudel,
kus haiglaerandi korras kavandatava ravimi kohta on olemas piisavas koguses
teadusandmeid, mis tõendavad ravimi efektiivsust ja ohutust, võib teatud näidustuste
puhul olla põhjendatud haiglaerandi kasutamine ka juhul, kui on olemas teisi
ravimeetodeid ja raviarst koos patsiendiga otsustab erinevatel kaalutlustel
haiglaerandi kasuks. Sellise võimaluse loomiseks muudetakse § 16 1 punkti 4
sõnastust selliselt, et haiglaerandi lubamise aluseks ei pea tingimata olema seniste
ravivõimaluste ammendumine.
Lisaks hinnatakse iga haiglaerandi taotluse korral, kas kavandatav ravim konkreetsele
patsientide valimile oleks meditsiiniliselt eelistatud. Meditsiinilise põhjenduse
asendamine meditsiinilise eelistusega võimaldab haiglaerandi rakendamist olukorras,
kus olemasolevad ravivõimalused on ammendunud või kui patsiendi individuaalne
eripära või haiguse vorm on selline, mille puhul oleks haiglaerandi ravimi kasutamine
meditsiiniliselt eelistatud. Selline lähenemine tähendab, et võib põhjendatult eeldada
patsiendi jaoks paremat ravitulemust kui muu olemasoleva ravivõimaluse puhul. Iga
ravimi manustamise aluseks on jätkuvalt meditsiiniline põhjendus.
Eelnõu punktiga 4 muudetakse § 161 punkti 6.
Paragrahvi 161 punkti 6 muudatusega täiendatakse sõnastust ning lisatakse juba RavS
§-s 92 sätestatud mõistes toodud nõue, mille kohaselt haiglaerand on lubatud vaid
juhul, kui ravimit valmistatakse erandkorras. Muudatus on seotud § 165 punkti 1
muutmisega, millega kaotatakse haiglaerandi loa kehtivuse 10-patsiendiline piirang,
mis kehtiva regulatsiooni kohaselt määratles piiratud patsientide arvu kaudu
haiglaerandi ravimi mitterutiinse valmistamise.
Määruse (EÜ) nr 1394/2007 artikkel 28 punkt 2, millega täiendatakse direktiivi
2001/83/EÜ artiklit 3 lõikega 7, sätestab haiglaerandi võimaldamise olulise
tingimusena, et ravimit valmistatakse üksnes erandkorras (is prepared on a non-
routine basis), eristades sellist tegevust selgelt ravimi suuremates kogustes
tootmisest. Mitterutiinse valmistamise tingimus on kehtivas RavS-i sõnastuses tagatud
§ 165 punktis 1 kuni kümne patsiendi piiranguga, mis välistab haiglaerandi korras
ravimi rutiinse tootmise võimaluse. Samas ei pruugi selline numbriline piirang olla
9
patsientide ravivajadustest lähtuvalt alati põhjendatud ning mitterutiinse valmistamise
ja kasutamise tagamiseks tuleb hinnata iga konkreetset ravimit, selle valmistamise
kogust, sagedust, patsientide arvu ja ravivajadust ning ravimi omadusi ja ravimeetodit,
et hinnata, kas tegemist on mitterutiinse valmistamisega. Seetõttu on vajalik tagada
mitterutiinse valmistamise nõue teiste paindlikema meetmetega kui üksnes patsientide
arvu määramine.
Erinevad liikmesriigid on erandkorras ehk non-routine basis valmistamise nõude
taganud erinevalt. Näiteks on Ühendkuningriik, mis lähtub tänaseni samadest EL
õiguse alussätetest haiglaerandile, asunud seisukohale, et üksnes numbrilise piiri
tõmbamine rutiinse ja mitterutiinse valmistamise (tootmise) vahele ei ole kohane, vaid
hinnata tuleb nii toodet ennast ja selle arendust valmistamisprotsessi käigus kui ka
valmistamise ulatust ja sagedust26. Belgia on sätestanud, et mitterutiinse
valmistamisena käsitletakse ravimi väikeses koguses valmistamist, kui selle ravimi
valmistamise sagedus on madal ja ravimit manustatakse väikesele patsientide
rühmale27. Tšehhis mõeldakse mitterutiinse tootmisprotsessi all mitterutiinset (st
mittestandardset, individuaalselt erinevat) valmistamise protsessi, mis tuleb
kohandada vastavalt ravimi valmistamisel kasutatava lähtematerjali omadustele ja
konkreetsete patsientide vajadusele28. Laiema tõlgenduse on andnud Saksamaa, mis
peab ravimi valmistamist mitterutiinseks, kui seda valmistatakse väikeses koguses ja
mille puhul rutiinse tootmisprotsessi alusel tehakse sellises protsessis muudatusi, mis
on konkreetse patsiendi jaoks vajalikud ja meditsiiniliselt põhjendatud. Samuti loetakse
Saksamaal mitterutiinselt valmistatuks selliseid ravimeid, mida veel ei ole valmistatud
sellistes kogustes, mis võimaldaks ravimi kõikehõlmavaks hindamiseks vajalike ravimi
kohta käivate andmete kättesaadavust29. Veelgi ulatuslikuma tõlgendusruumi loob
Leedu, mis loeb mitterutiinseks valmistamiseks uudse ravimi valmistamist ebatavalises
olukorras, kus iga ravimi suhtes kohaldatakse erinevaid (modifitseeritud)
tootmismeetodeid, samuti ka olukorda, kui sama ravimit valmistatakse sellise
sagedusega, et kirjeldatud tootmisviis ei mahu tavapärase tööstusliku tootmise või
tööstusprotsessi alla30. Samas on teinud Prantsusmaa valiku, et mitterutiinse
valmistamise piiranguid ega definitsioone õigusaktis ei kehtestata31.
Mitterutiinse (erandkorras) valmistamise ja ravimi tööstusliku tootmise eristamine on
oluline, kuna tööstuslikult toodetud või tööstuslikku protsessi sisaldava meetodiga
valmistatud ravimid on üldjuhul kaetud ravimi müügiloa nõudega, välja arvatud juhul,
kui need kuuluvad direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 3 sätestatud erandite alla nagu näiteks
ühe patsiendi jaoks arstiretsepti alusel valmistatud ekstemporaalsed ravimid artikli 3
punkti 1 alusel32. Samasuguse erandi alla kuuluvad ka haiglaerandi korras
valmistatavad ja kasutatavad ravimid artikli 3 punkti 7 alusel. Seejuures peab olema
tagatud, et erandi kasutamisel ei rikuta erandi kohta kehtestatud nõudeid, sest erandi
26
MHRA. Guidance on “non routine”, p-d 2 ja 3. - https://assets.publishing.service.gov.uk/media/5a755804e5274a3cb2869acd/Non-
routine_guidance_on_ATMPs.pdf (20.04.2024).
27
Arrêté royal (8 janvier 2017), Art 5 § 1(3) et Art 6.
28
Application for a hospital exepmtion for advanced therapy medicinal products, p 1. State Institute for Drug Control (SUKL). -
https://www.sukl.eu/sukl/ust-37?highlightWords=atmp (20.04.2024).
29
Medicinal Products Act (Arzneimittelgesetz – AMG, non-official translation). Section 4b Special provisions governing advanced therapy
medicinal products, point (2). - https://www.pei.de/SharedDocs/Downloads/EN/service-en/law/111013-amg-
en.pdf?__blob=publicationFile&v=2 (20.04.2024).
30
Order of Minister of Health of the Republic of Lithuania. On the description of the quality, safety, traceability and pharmacovigilance
requirements of advanced therapy medicinal products for specific patients, [---]. - https://e-
seimas.lrs.lt/portal/legalAct/lt/TAD/TAIS.379198?jfwid=32wf7zg4 (20.04.2024).
31
Study on Hospital Exemption, lk 16.
32
Euroopa Kohtu otsus (kolmas koda), Abcur AB versus Apoteket Farmaci AB (C-544/13), Apoteket AB et Apoteket Farmaci AB
(C-545/13), liidetud kohtuasjad C-544/13 ja C-545/13, punkt 71; (ECLI:EU:C:2015:481).
10
nõuetele mittevastamise korral peab ravimi valmistamiseks ja kasutamiseks taotlema
ravimi müügiloa.
Eesti tõlgendus mitterutiinsest ehk erandkorras valmistamisest saab muudatuse
kohaselt olema kooslus eelkirjeldatud tingimustest, arvestades konkreetse ravimi
omadusi ja patsientide vajadust nimetatud ravi järele. Seega võtab Ravimiamet
hindamisel arvesse asjaolu, et uudset ravimit valmistatakse piiratud koguses, ravimi
valmistamise meetodit (näiteks valmistamisprotsess konkreetse ravimi jaoks on
mitterutiinne valmistamine), valmistamise ulatust ja sagedust, ravimi omadusi,
valmistatava ravimi kogust kui ka konkreetsete patsientide vajadusi Eestis ning
asjaolu, et ravimit manustatakse üksnes piiratud patsiendirühmale.
Eelnõu punktiga 5 täiendatakse § 163 lõike 1 punkti 3.
Paragrahvi 163 lõike 1 punkti 3 täiendatakse ja punkti lõppu lisatakse täiendus, mis
täpsustab, et haiglaerandi loa omaja peab tagama ravimi 30-aastase jälgitavuse ka
haiglaerandi loa kehtivuse lõppemisel.
Eelnõu punktiga 6 muudetakse § 163 lõike 1 punkte 5 ja 6.
Paragrahvi 163 lõike 1 punktides 5 ja 6 muudetakse haiglaerandi loa omaja poolt
haiglaerandi ravimi kohta andmete esitamise kohustuse sagedust. Kehtiva korra
kohaselt tuleb haiglaerandi loa omajal alates loa väljastamisest esitada kord kvartalis
andmed haiglaerandi ravimi valmistamise ja kasutamise kohta, samuti andmed selle
ravimi kasutamisel esinenud kõrvaltoimete kohta koos kõrvaltoime kirjelduse ja
hinnanguga kõrvaltoime ning ravimi seotuse kohta. Kirjeldatud sageduses andmekorje
ei ole osutunud põhjendatuks ning piisav sagedus nende andmete hindamiseks on 12
kuu järel alates haiglaerandi loa väljastamisest. Sarnaselt on aastase intervalliga
andmete esitamise kohustus kehtestatud enamikes liikmesriikides, näiteks Belgias33,
Hispaanias34 ja Leedus35. Iga-aastane andmete esitamise kohustus on piisav nii ravimi
valmistamise ja kasutamise andmete kui ravimi kasutamisel esinenud kõrvaltoimete
hindamiseks.
Andmete esitamise sageduse pikendamine ei vähenda Ravimiameti
järelevalvevõimalusi, sest paragrahvi 163 lõiget 1 täiendatakse punktiga 72, millega
haiglaerandi loa omaja kohustub need andmed Ravimiametile viimase nõudmisel
viieteistkümne tööpäeva jooksul mis tahes ajal esitama.
Kui haiglaerandi loa omaja taotleb § 165 alusel haiglaerandi loa kehtivuse pikendamist,
võib § 163 lõike 1 punktides 5 ja 6 loetelud andmed käimasoleva aasta eest esitada
koos haiglaerandi loa kehtivuse pikendamise taotlusega ega pea kaheteistkümne kuu
intervalliga uuesti esitama.
Eelnõu punktiga 7 täiendatakse § 163 lõiget 1 punktidega 71 ja 72.
Paragrahvi 163 lõike 1 täiendamisel punktiga 71 kohustub loa omaja koostama ja
esitama loa kehtivuse lõppemisel edasise efektiivsusandmete kogumise kava ning
33
Arrêté royal (8 janvier 2017), Art 5 § 1(3) et Art 20.
34
Royal Decree 477/2014, of June 13, 2014, which regulates the authorization of non-industrially manufactured advanced therapy drugs,
Article 13. - : https://www.boe.es/eli/es/rd/2014/06/13/477 (24.04.2024).
35
Order of Minister of Health of the Republic of Lithuania, Cpt VII, p 70.
11
esitama Ravimiametile selle andmed patsientide jälgimisaja lõpus. Muudatusega
pannakse loa omajale selge kohustus efektiivsusandmete kogumiseks pärast loa
kehtivuse lõppemist, et hinnata uudse ravimi võimalikku pikaajalist efektiivsust inimese
organismis, ennekõike selle toime kestust ning ravimi kasu ja riski pikaajalist suhet
pärast manustamist patsiendile. Ohutuse hindamiseks kogutakse ja hinnatakse
võimalikke kõrvalnähte pikema aja jooksul pärast selle manustamist, hinnates
potentsiaalset seost haiglaerandi ravimiga ja selle suhte ravimist saadava kasuga.
Nimetatud kohustus tagab ühtlasi ka patsientidele suurema kindluse, et ravimi
efektiivsust ja ohutust jälgitakse nii haiglaerandi loa kehtivuse ajal kui ka pärast selle
kehtivuse lõppemist. Ravimiametil on sama lõike punkti 72 alusel õigus neid andmeid
kuni efektiivsusseire plaanis esitatud patsientide jälgimisaja lõpuni igal ajal küsida.
Paragrahvi 163 lõike 1 punktiga 72 kehtestatakse haiglaerandi loa omajale kohustus
esitada Ravimiametile viimase nõudmisel 15 tööpäeva jooksul andmed haiglaerandi
ravimi valmistamise ja kasutamise kohta, esinenud kõrvaltoimete loetelu koos
kirjelduse ja hinnanguga kõrvaltoime ja ravimi seotuse kohta ning andmed ravimi
efektiivsuse kohta kuni efektiivsusseire plaanis esitatud patsientide jälgimisaja lõpuni.
Kuna patsientide jälgimisperiood efektiivsusandmete kogumiseks ja hindamiseks võib
ulatuda aastatesse, on punkti 72 alusel loodud Ravimiametile võimalus neid andmeid
ka vahepealsel perioodil küsida. Seega peab loa omaja ka peale loa kehtivuse
lõppemist esitama Ravimiametile viimase nõudel ravimi efektiivsusseire plaani alusel
kogutud andmed.
Muudatus tagab tõhusa riskipõhise järelevalve olukordades, kui on tekkinud vajadus
kirjeldatud andmete kontrollimiseks ja hindamiseks, ennekõike ravimi efektiivsuse ja
ohutuse hindamiseks ning vajalike meetmete võtmiseks. Muudatus vähendab nii
haiglaerandi loa omaja kui Ravimiameti halduskoormust ja suunab ametit enam
riskipõhisele järelevalvele. Samuti on muudatus seotud § 163 lg 1 punktides 5 ja 6
andmete esitamise sageduse muutmisega, mis pikendab kirjeldatud andmete
esitamise kohustuse intervalli, ning samas võimaliku vajadusega hinnata jooksvalt
ravimi efektiivsust võrdluses muude ravimi kohta teada olevate andmetega.
Eelnõu punktiga 8 muudetakse § 164 lõiget 1.
Paragrahvi 164 lõikes 1 muudetakse haiglaerandi loa menetlemise tähtaega ja
lühendatakse seda seniselt 120 päevalt 90 päevale. Uus 90-päevane menetlustähtaeg
hakkab jätkuvalt kulgema ajast, kui haiglaerandi taotleja on esitanud kõik
ravimiseaduse alusel nõutavad andmed ja dokumendid, millega tõendatakse
haiglaerandi ravimi kvaliteedi, efektiivsuse ja ohutuse sobivust. Arvestades, et
Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EL) nr 536/2014, milles käsitletakse
inimtervishoius kasutatavate ravimite kliinilisi uuringuid ja millega tunnistatakse
kehtetuks direktiiv 2001/20/EÜ (ELT L 158 27.5.2014, lk 1–76) alusel ravimi kliinilise
uuringu taotluse menetlemise tähtaeg on ligikaudu 64 päeva, siis haiglaerandi taotluse
hindamiseks kehtestatav 90-päevane tähtaeg on samuti piisav, et hinnata kõiki uudse
ravimiga seonduvaid asjaolusid. Seejuures sätestatakse maksimaalne tähtaeg, kuid
haiglaerandi taotluse hindamiseks kuluv tegelik aeg sõltub nii hinnatava uudse ravimi
ja sellest tulenevalt taotluse keerukusesest kui asjaolust, et Ravimiamet võib vajadusel
kaasata taotluse hindamisse vastava valdkonna eksperte või erijuhtudel küsida
hinnangut eetikakomiteelt.
12
Erandlikult on pikemad tähtajad Rootsis ja Hispaanias. Hetkel on 120-päevane
taotluse hindamistähtaeg kehtestatud Rootsis36. Hispaania37 haiglaerandi loa
menetlemise tähtaeg on 210 päeva, mis on võrdne ravimi müügiloa hindamisele kuluva
ajaga. Enamik teisi EL liikmesriike on siiski kehtestanud hindamiseks oluliselt lühema
hindamistähtaja. Hollandis38 on uudse ravimi haiglaerandi korras valmistamise loa
menetlustähtajaks kolm nädalat, Belgias39 on vastav tähtaeg 90 päeva, Tšehhis40 ja
Leedus41 on menetlustähtajaks 60 päeva. Seega lüheneb küll tänane menetlusaeg,
kuid seejuures jääb Eesti 90-päevane menetlusaeg liikmesriikide keskmise hulka,
tagades piisava aja haiglaerandi loa taotluse põhjalikuks hindamiseks.
Eelnõu § 1 punktiga 9 muudetakse §-i 165.
Kehtivas seaduses on haiglaerandi loa kehtivus piiratud nii ajaliselt (kuni kaks aastat)
kui patsientide arvuga (kuni kümne patsiendi raviks), sõltuvalt sellest, kumb tingimus
saabub varem. Paragrahvi 165 lõike 1 muudatusega kaotatakse haiglaerandi loa
kehtivusele patsiendipõhine piirang ja lõike 2 muudatusega luuakse võimalus
haiglaerandi loa kehtivust viie aasta kaupa korduvalt pikendada, kui ravimi efektiivsuse
ja ohu suhe on jätkuvalt soodne, ravimi valmistamise ja kasutamise nõuded on täidetud
ja müügiloaga sarnane uudne ravim ei ole muutunud Eestis patsientidele piisavalt
kättesaadavaks.
Senine kümne patsiendi piirang loa kehtivuse alusena kehtivas sõnastuses on
kehtestatud eesmärgiga, et tagada haiglaerandi korras ravimite valmistamine üksnes
erandkorras (non-routine basis) ja vältida haiglaerandi kaudu ravimi tootmist, mis
väljuks direktiivi 2001/83/EÜ artikli 3 punkti 7 erandi tingimustest. Samuti on § 165 lõike
1 muudatus seotud ka § 161 punkti 6 muudatusega, kus on selgitatud, et tegelikult
üksnes arvulise piiri tõmbamine mitterutiinse valmistamise ja rutiinse tootmise vahele
ei ole piisav sellise eristuse tegemiseks. Vastava hinnangu andmiseks tuleb arvestada
mitmete teiste asjaoludega nagu näiteks valmistatava ravimi kogus, valmistamise
meetod, ulatus ja sagedus ning ka näiteks ravimi omadustega. Seega patsiendipõhise
loa kehtivuse piirangu kaotamisega võimaldatakse haiglaerandi korras uudse ravimi
valmistamist ja kasutamist olukorras, kus müügiloaga uudne ravim ei ole Eesti
patsientidele vajalikus koguses kättesaadav, kuid sarnane uudne ravim võiks olla
kättesaadav haiglaerandi korras.
Paragrahvi 165 lõike 2 muudatusega luuakse võimalus pikendada haiglaerandi loa
kehtivust viie aasta kaupa senise erandkorras ühekordse kaheaastase pikendamise
asemel. Haiglaerandi korras võib valmistada ja kasutada vähem keerukat uudset
ravimit või ravimit, mille efektiivsus on piisavate andmetega tõendatud ning millega
kaasnevad riskid on kohaselt maandatud, et lubada sellise ravimi kasutamist enamale
kui kümnele patsiendile. Seega väljastatakse esmane haiglaerandi luba kaheks
aastaks ja haiglaerandi loa kehtivust on võimalik pikendada. Haiglaerandi loa kehtivus
ei ole sõltuvuses patsientide arvust, kellel ravimit kasutatakse. Lõike 3 alusel esitab
36
Vägledning till Läkemedelsverkets föreskrifter (LVFS 2011:3) om läkemedel som omfattas av sjukhusundantaget. Version 1, 2021 11 29. -
https://www.lakemedelsverket.se/4adf1e/globalassets/dokument/lagar-och-regler/vagledningar/vagledning-till-lvfs-2011-3.pdf (26.04.2024).
37
Royal Decree 477/2014, of June 13, 2014, which regulates the authorization of non-industrially manufactured advanced therapy drugs.
Article 9(3). - https://www.boe.es/eli/es/rd/2014/06/13/477 (26.04.2024).
38
ATMP without marketing authorisation. - https://www.igj.nl/zorgsectoren/geneesmiddelen/geavanceerde-therapie-atmp/atmp-zonder-
handelsvergunning (26.04.2024).
39
Arrêté royal (8 janvier 2017), Art. 9.
40
Application for a hospital exepmtion for advanced therapy medicinal products, p 4. State Institute for Drug Control (SUKL). -
https://www.sukl.eu/sukl/ust-37?highlightWords=atmp (26.04.2024).
41
Order of Minister of Health of the Republic of Lithuania, III, p 13.
13
haiglaerandi loa omaja loa pikendamiseks taotluse koos valdkonna eest vastutava
ministri määruses toodud andmetega vähemalt 90 päeva enne loa kehtivuse
lõppemist. Lõikes 4 on sätestatud sama pikk menetlusaeg haiglaerandi loa kehtivuse
pikendamiseks menetluseks ning võimaldab loa katkematut kehtivust menetlusaja
jooksul ka taotluses esinevate puuduste kõrvaldamise vajaduse korral. Haiglaerandi
loa pikendamiseks vajalike andmete loetelu kehtestatakse lõikes 5 sätestatud
volitusnormi alusel valdkonna eest vastutava ministri määrusega. Loa pikendamiseks
on vajalik hinnata andmeid haiglaerandi ravimi valmistamise ja selle kasutamise kohta,
samuti esitada andmed ravimi efektiivsusseire tulemuste kohta, ravi tulemuslikkust
iseloomustavad näitajad, ravimi valmistamise ja kasutamise käigus saadud andmetele
tuginev hinnang ravimi kasu ja riski suhte kohta ning kinnitus, et haiglaerandi ravimi
valmistamise ja kasutamise tingimused ei ole muutunud. Haiglaerandi loa kehtivust ei
pikendata, kui müügiloaga sarnane uudne ravim on muutunud Eestis patsientidele
piisavalt kättesaadavaks vastavalt käesoleva eelnõu punktiga 12 §-i 167 viidud lõikele
3.
Eelnõu punktiga 10 muudetakse § 167 pealkirja ja sellele lisatakse haiglaerandi loa
kehtivuse lõppemine.
Eelnõu punktiga 11 tunnistatakse § 167 lõike 2 punkt 4 kehtetuks ja haiglaerandi loa
kehtetuks tunnustamise alus sätestatakse lõikes 3 loa kehtivuse lõppemisena.
Eelnõu punktiga 12 täiendatakse § 167 lõikega 3.
Paragrahvi 167 täiendatakse lõikega 3, milles asendatakse senine haiglaerandi loa
kehtetuks tunnistamine loa kehtivuse pikendamise võimaluse kaotamisega, kui
müügiloaga sarnane uudne ravim on muutunud Eestis patsientidele piisavalt
kättesaadavaks.
Paragrahvi 167 täiendamisega viiakse esmalt haiglaerandi loa lõppemise alused
kooskõlla § 161 punktis 1 muudetud haiglaerandi tingimustega ning haiglaerandi loa
kehtivus seatakse sõltuvusse müügiloaga sarnase uudse ravimi piisava
kättesaadavusega. Senine piirav kontseptsioon sama näidustusega ja samale
patsiendirühmale mõeldud ravim ja ravimi Eestis turustamise nõue, mis kehtivas
redaktsioonis on haiglaerandi loa andmise kui ka kehtetuks tunnistamise tingimuseks,
asendatakse sarnase uudse ravimi kontseptsiooniga ja senine Eestis turustamise
nõue asendatakse ravimi tegeliku kättesaadavusega patsiendile, sest üksnes
ravimitootja valmisolek ravimi turustamiseks ei taga selle kättesaadavust.
Kehtiva redaktsiooni kohaselt on Ravimiametil õigus haiglaerandi luba kehtetuks
tunnistada koheselt, kui müügiloaga ravim tuleb turule. Samas peab arvestama, et
haiglaerandi ravimi valmistamiseks tuleb loa taotlejal teha olulisel määral
investeeringuid valmistamiseks vajaliku kompetentsi ning taristu ülesehitamiseks ning
arvestades vastava näidustusega patisentide väikest arvu, on potentsiaalsed
ravimiarendajad tõstatanud, et haiglaerandi loa igal ajal kehtetuks tunnistamise
võimalus suurendab investeeringute ebakindlust ega taga võimalust uudse ravimi
arendustegevust piisavalt prognoosida ja investeeringuid kaitsta. Seetõttu on pakutud
lahendusena, et kui haiglaerandi kehtivuse jooksul on müügiloaga sarnane uudne
ravim muutunud Eestis patsientidele piisavalt kättesaadavaks, kaotab haiglaerandi loa
14
omaja õiguse oma loa kehtivuse pikendamiseks, kuid saab kuni selle kehtivuse lõpuni
kavandatud tegevused lõpetada.
Ravimi piisava kättesaadavuse hindamisel võtab Ravimiamet arvesse kõiki neid
asjaolusid, mida arvestatakse § 161 punkti 1 alusel haiglaerandi loa andmisel. Kui sobiv
müügiloaga sarnane uudne ravim on patsientidele piisavalt kättesaadav, tuleb
eelistada ravi müügiloaga uudse ravimiga, mille kvaliteet, efektiivsus ja ohustus on
sertifitseeritud tootmisnõuete ning ulatuslike prekliiniliste ja kliiniliste uuringute
tulemusel kindlaks tehtud. Olukorras, kus patsiendi ravivõimalused on piiratud ning
ainus kättesaadav ravimeetod on haiglaerandi korras valmistatav ja kasutatav uudne
ravim, võib kaaluda haiglaerandi lubamist, kui ravim vastab kõikidele teistele
haiglaerandi korras valmistamise tingimustele: valmistamise kvaliteet vastab uudse
ravimi heale tootmistavale, ravimi efektiivsuse ja ohutuse kohta on piisavalt andmeid,
mis lubavad eeldada uudse ravimi efektiivsust ja millega kaasnevad ohud on
minimeeritud. Haiglaerandi loa pikendamata jätmisel tuleb arvestada kõikide
asjaoludega, mille keskmeks peab olema patsientidele ravivõimaluste kättesaadavuse
tagamine kas müügiloaga sarnase uudse ravimiga või haiglaerandi korras
valmistatava ravimiga, kuid igal juhul peab olema tagatud, et patsient ei jääks ravita.
Ravimiamet võtab nende kaalutluste tegemisel arvesse Tervisekassa hinnangu
müügiloaga uudsete ravimite piisavale kättesaadavusele.
4. Eelnõu terminoloogia
Eelnõus ei kasutata uut terminoloogiat.
5. Eelnõu vastavus Euroopa Liidu õigusele
Haiglaerand on Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 1394/2007 uudsete
ravimite ning direktiivi 2001/83/EÜ ja määruse (EÜ) nr 726/2004 muutmise kohta 42
(edaspidi määrus (EL) 1394/2007) artikli 28 alusel Euroopa Liidus loodud võimalus
ilma müügiloa nõudeta valmistada ja kasutada oma liikmesriigis erandkorras uudseid
ravimeid, mis on defineeritud määruse (EL) 1394/2007 artiklis 2, kui need on
valmistatud konkreetsele patsiendile, vastavad kindlatele kvaliteedinõuetele, neid
kasutatakse haiglas vastavalt eriarsti ettekirjutusele ja tema ainuisikulisel kutsealase
vastutusel.
Eelnõu on kooskõlas Euroopa Parlamendi ja nõukogu direktiiviga 2001/83/EÜ
inimtervishoius kasutatavaid ravimeid käsitlevate ühenduse eeskirjade kohta (ELT L
311, 28.11.2001, lk 67–128) (ELT L 168, 30.06.2009, lk 33–34) ning Euroopa
Parlamendi ja nõukogu direktiiviga 2011/24/EL patsiendiõiguste kohaldamise kohta
piiriüleses tervishoius (EÜT L 088, 4.4.2011, lk 45 – 65).
Samuti on eelnõu kooskõlas Euroopa Parlamendi ja nõukogu määrusega (EÜ) nr
726/2004, milles sätestatakse liidu kord inimtervishoius kasutatavate ravimite
müügilubade andmise ja järelevalve kohta ning millega asutatakse Euroopa
Ravimiamet (ELT L 136, 30.04.2004, lk 1–33), Euroopa Parlamendi ja nõukogu
määrusega (EL) nr 658/2014 Euroopa Ravimiametile (EMA) inimtervishoius
kasutatavate ravimite ravimiohutuse järelevalve toimingute eest makstavate tasude
kohta (ELT L 189, 27.06.2014, lk 112–127) ning Euroopa Parlamendi ja nõukogu
42
Euroopa Parlamendi ja nõukogu määrus (EÜ) nr 1394/2007, 13. november 2007, uudsete ravimite ning direktiivi 2001/83/EÜ ja määruse
(EÜ) nr 726/2004 muutmise kohta (OJ L 324 10.12.2007, p. 121).
15
määrusega (EÜ) nr 1394/2007 uudsete ravimite ning direktiivi 2001/83/EÜ ja määruse
(EÜ) nr 726/2004 muutmise kohta (ELT L 324, 10.12.2007, lk 121–137).
6. Seaduse mõjud
Eelnõus esitatud muudatuste rakendamisel võib eeldada mõju esinemist järgmistes
valdkondades: sotsiaalne ja majanduslik mõju ning mõju riigiasutuste korraldusele.
Eelnõus esitatud muudatused ei mõjuta riigi julgeolekut ja välissuhteid ega kohaliku
omavalitsuse korraldust, mistõttu ei ole mõju olulisust nendes valdkondades hinnatud
ega muudatuste mõju hindamise juures eraldi välja toodud.
Sotsiaalne mõju
Sihtrühm: patsiendid
Mõju seisneb selles, et muudatus mõjutab inimeste tervist ja tervishoiuteenuse
kättesaadavust ja -teenuse kiirust (uudse ravimi ja ravimeetodi ulatuslikum
kättesaadavus).
Mõju ulatus
Haiglaerandi korras uudsete ravimite kasutamine loob patsientidele võimaluse saada
uudse ravimi erandkorras valmistamise kaudu seni kättesaamatut ravi, ennekõike
harva esinevate haiguste ja väga harva esinevate haiguste ravis, kus senised
standardsed ravivõimalused on jäänud Eesti patsientidele kättesaamatuks või
olemasolevad ravivõimalused on ammendunud. Patsiendile on haiglaerandi raames
kättesaadav ravi enam personaliseeritud ning erandkorras võimaldatav ravi
maksimaalselt efektiivne ja võimalikult ohutu.
Avalduv mõju, selle ulatus ja sagedus
Potentsiaalselt mõjutab haiglaerandi alusel uudsete ravimite erandkorras
valmistamine ja kasutamine kõiki Eesti elanikke, kellel võib tekkida olukord, kus tema
jaoks sobivat ravivõimalust ei eksisteeri või ravivõimalused ei ole Eestis patsientidele
piisavalt kättesaadavad kas majanduslikel kaalutlustel või ravimi puudumisel.
Muudatuse tulemusena mõjutab uudsete ravimite erandkorras valmistamise
võimaluste laiendamine eelkõige neid patsiente, kelle ravivõimalused on seni
puudunud või ei ole kättesaadavad. Need ravivõimalused võivad tekkida uudsete
ravimite valmistamise piirangute kaotamise tulemusel. Kui tuua näitena CAR-T-ravi,
siis potentsiaalne ravi vajav patsientide arv aastas on ligikaudu 20 patsienti, kelle ravi
ei rahastata. Kui müügiloaga uudne ravim ei ole patsientidele kättesaadav, saaks
ravivajaduse katta haiglaerandi korras valmistatava ja kasutatava sarnase uudse
ravimiga, mille maksumus võib olla standardravist kuni kümnekordselt soodsam.
Ebasoovitavate mõjude risk
Muudatus ei suurenda ebasoovitavate mõjude riski patsiendi jaoks võrreldes kehtiva
olukorraga, kuna haiglaerandi valmistamise nõuded kvaliteedile, efektiivsusele ja
ohutusele ei muutu. Endiselt võib ilmneda, et haiglaerandi kasutamisel ei osata ette
näha olulisi küsimusi, mis võivad takistada haiglaerandi kasutamist ja ravimist, või kui
selgub, et kindlaks määratud nõuetest ei piisa, et tagada uudse ravimi ohutus ja
16
efektiivsus. Võrreldes kehtiva olukorraga eksisteerib jätkuvalt risk, et haiglaerandi
kasutamise tingimused ei ole patsiendi jaoks piisavalt selged või neid ei ole raviarsti
poolt piisavalt selgitatud ning seetõttu võib patsient uudse ravimi kasutamisega mitte
nõustuda.
Seega on mõju oluline uudseid ravimeid vajavatele patsientidele, kuivõrd
muudatusega laienevad ravivõimalused seni katmata ravivajadusele. Samas kogu
elanikkonda arvestades on mõjutatud sihtrühm ja mõju avaldumise sagedus väike,
kuna haiglaerandi korras valmistatakse ja kasutatakse ravimeid siiski üksnes väga
erandlike tingimustel, mitterutiinselt, personaliseeritult ja väikeses koguses.
Järeldus mõju olulisuse kohta
Patsientidele ja ennekõike harva esinevaid haigusi või väga harva esinevaid haigusi
põdevatele patsientidele on kättesaadavad erandkorras valmistatavad uudsed
ravimid, mis on välja töötatud konkreetse patsiendi jaoks. Haiglaerandi korras
valmistatavate ravimite parem kättesaadavus parandab patsientidele ravi
kättesaadavust ja vähendab kulutusi ravile.
Mõju majandusele
Muudatuse peamine mõju seisneb selles, et edendab senisest enam innovatsiooni ehk
uute tootmismeetodite, ravimite ja teenuste väljatöötamist, samuti uurimis- ja
arendustegevust uudsete ravimite valmistamise kaudu.
Muudatustest mõjutatud sihtrühma kuuluvad: Eesti biotehnoloogia ettevõtted,
ülikoolid, teadlased, ravimiarendajad, haiglad, välisinvestorid.
Mõju ulatus, sihtrühma suurus ja mõju avaldumise sagedus
Haiglaerandi muudatused annavad väikestele ettevõtetele, akadeemilistele asutustele
ja haiglatele senisest enam võimalusi ravimi valmistamise ja kasutamise
pikemaajaliseks kavandamiseks, et laiendada patsientide ravivõimalusi ning koguda
täiendavaid lisaandmeid konkreetsetele patsientidele valmistatava ravimi efektiivsuse
ja ohutuse kohta ravimi edasiseks arendamiseks.
Uudse ravimi haiglaerandi korras valmistamise ja kasutamise muudatused
võimaldavad paremini ja pikaajalisemalt planeerida konkreetseid arengusuundi ja
koostöövõimalusi ülikoolide, biotehnoloogia ettevõtete ja haiglate vahel ning paremini
kavandada investeeringuid. Muudatused parandavad välisinvesteeringute valdkonda
toomise võimalusi, kuna laialdasemaid võimalusi pakkuvad haiglaerandi nõuded
võivad suurendada biotehnoloogia ettevõtete, akadeemiliste asutuste ja haiglate
välispartnerite huvi ravimiarenduse vastu Eestis.
Haiglaerandi korras uudsete ravimite valmistamise ja kasutamise tingimuste
muudatused ei mõjuta uudsete ravimite müügiloa hoidjaid, kuna sarnase uudse ravimi
haiglaerandi korras valmistamist ja kasutamist võimaldatakse Eestis üksnes
tingimusel, kui müügiloaga uudne ravim ei ole Eestis kõikidele patsientidele piisavalt
kättesaadav. Müügiloaga ravimid ja haiglaerandi kontseptsioon võiksid kehtida
17
paralleelselt viisil, et nende ravimite kättesaadavus ei paku omavahelist konkurentsi43.
Samuti ei avalda haiglaerandi kasutamine konkurentsi kliiniliste uuringute sponsoritele,
sest haiglaerandi korras võib uudseid ravimeid valmistada ja kasutada vaid juhul, kui
kliinilist uuringut sarnasele uudsele ravimile Eestis ei tehta, ning kui tehakse, siis võib
haiglaerandi ravimit kasutada üksnes nendel patsientidel, keda ei ole näiteks
valikukriteeriumite tõttu kliinilisse uuringusse kaasatud. Seega võrdluses ravimi
müügiloa hoidjatega ja kliinilise uuringu sponsoritega ei tekitada haiglaerandi korras
ravimite valmistamine ja kasutamine konkurentsi, kuna sellega kaetakse üksnes nende
patsientide ravivajadus, kes ei pääse kliinilisse uuringusse või kelle müügiloaga ravi ei
ole kättesaadav. Kui müügiloaga sarnane uudne ravim on Eestis patsientidele osaliselt
kättesaadav, kuid ei kata piisavalt Eesti patsientide ravivajadust, võib katmata osas
kasutada haiglaerandi ravimit, et tagada Eestis patsientidele ravivõimaluste piisav
kättesaadavus ning patsiendid ei jääks ravita.
Ebasoovitavate mõjude risk
Ebasoovitavate mõjude risk võib ilmneda juhul kui taotlusi ei menetleta piisavalt kiiresti
ning seeläbi väheneb huvi ja ka võimalus haiglaerandi kasutamiseks. Samuti võib
Eestis olla liiga vähe patsiente ning loodetud haiglaerandi kasutamise suurenemist ei
toimu. Kokkuvõttes on tegemist olulise muudatusega, kuid sellest mõjutatud sihtrühma
suurus ja mõju avaldumise sagedust on raske prognoosida, kuid hetkeandmete alusel
on mõju pigem väike.
Mõju riigiasutuste korraldusele
Sihtrühm: Ravimiamet, Tervisekassa.
Muudatus mõjutab Ravimiametit ja Tervisekassat, kuivõrd muudatused mõjutavad
nende ülesandeid ja töökorraldust ning võib avaldada mõju avaliku sektori kuludele ja
tuludele.
Mõju ulatus, sihtrühma suurus ja avalduva mõju sagedus
Käesoleval ajal menetleb Ravimimet haiglaerandi taotlusi Eesti teaduspotentsiaali
toetamise eesmärgil ja olemasolevaid ressursse ümber jagades. Perioodil 2022–2024
väljastati kaks haiglaerandi luba ning arvestades valdkonna hetkeseisu ja käesolevate
muudatustega kaasnevat mõju, võib prognoosida kolme haiglaerandi taotluse
esitamist aastas. Arvestades käesoleva muudatuse eesmärki, milleks on ennekõike
ravivõimaluste piisav kättesaadavus katmata näidustustel, kus patsientide
ravivõimalused puuduvad, ei kehtestata eelnõuga haiglaerandi kasutamise
suurendamiseks haiglaerandi ravimi taotluse hindamise tasu ning Ravimiamet katab
haiglaerandi taotluse hindamisega kaasnevad kulud muudest hindamistasudest.
Haiglaerandi taotluste arvu tõustes võib tulevikus kaaluda taotluse hindamistasu
kehtestamist sarnaselt kliinilise uuringu hindamise tasule või ravimi müügiloa taotluse
hindamise tasule, kuna hindamine on mahukas ja nõuab siiski teaduspõhist ekspertiisi.
Lisaks avaldub mõju Tervisekassale, kuna on seotud haiglaerandi raames
valmistatavale ravimile müügiloaga sarnase uudse ravimi (eelkõige rahalise)
kättesaadavuse tagamisega Eestis, eelkõige hüvitamisega seotud kulude näol
43
The potential for academic development of medicines in Europe. Case study of advanced therapy medicinal products, p 6.
18
(tervishoiuteenuste loetelu kaudu). Eelnõuga seoses ei ole vaja teha muudatusi
töökorralduses, kuna haiglaerandi käigus valmistatavat ravimit ja müügiloaga ravimit
saab ja tulekski rahastamise mõttes käsitleda maksimaalselt sarnaselt. Rahastamise
otsustamisel ja korraldamisel tuleb lähtuda vastavast haiglaerandi ravimist mitte
individuaalsetest patsientidest, täpselt samuti toimub see ka müügiloaga ravimite
rahastamise korraldamisel. Täpsemaid kulusid ja mõjusid hinnatakse konkreetse
ravimi põhiselt enne selle tervishoiuteenuste loetellu kandmist. Kokkuvõttes tähendab,
et eelnõu muudatusest on vaja olla teadlik, kuid see ei too kaasa vajadust
muudatusega kohanemiseks.
Seega on tegemist eeldatavalt väikese mõjuga (selliste juhtumite esinemine on harv,
mõju ulatus väike) ning sellest tulenevalt hindab Tervisekassa, et tema kulud oluliselt
ei muutu. Teisalt on oluline arvestada, et uudsete ravimite kasutamine toetab seda, et
patsiendid saavad asjakohasemat ja efektiivsemat ravi ning see võib nii vähendada
ravimisega seotud kulutusi.
Ebasoovitavate mõjude risk
Eelnõuga seoses võib suureneda haiglaerandi loa taotluste hulk, mis suurendab ka
Ravimiameti töökoormust. Varasemalt kehtis haiglaerandi luba maksimaalselt kaks
aastat ning loa kehtivuse lõppedes lõppes sisuliselt ka Ravimiameti
järelevalvekohustus loaga kaetud tegevuste üle. Muudatus lisab Ravimiametile kestva
järelevalvekohustuse loaga kaetud tegevuste nõuetelevastavuse üle kogu loa
kehtivuse ajal. Lisaülesande mahu eeldatust suurem kasv võib kahjustada
Ravimiameti teiste ülesannete täitmist ning teisalt on võimalik taotluste suure kasvu
korral kehtestada ka taotluse hindamistasu. Muudatuse tulemusel on võimalik
Ravimiameti ülesandeid ka paremini jaotada, kuna eelnõuga luuakse paremad
eeldused riskipõhiseks järelevalveks.
Järeldus mõju olulisuse kohta
Tulenevalt eespool märgitust ei kaasne nimetatud muudatustega olulist mõju
riigiasutuse töökorraldusele, kuigi muudatus suurendab Ravimiameti
järelevalveülesandeid.
7. Seaduse rakendamisega seotud riigi ja kohaliku omavalitsuse tegevused,
eeldatavad kulud ja tulud
Muudatused mõjutavad Ravimameti tegevust, kuna muudatuste tulemusel peab
Ravimiamet haiglaerandi loa taotluse hindamisel pöörama enam tähelepanu
haiglaerandi tingimuste vastavusele, hinnates ravimi vastavust sarnase uudse ravimi
tingimustele, selgitama välja ja hindama, et valmistamine oleks mitterutiinne, samuti
peab Ravimiamet hindama patsiendi vajadusi Eestis, ravimite kättesaadavust ning
eelneva valguses ravimi väikest kogust. Need muudatused on Ravimiametis võimalik
rakendada olemasoleva pädevuse ulatuses, kuna amet on viimase aastakümne
jooksul omandanud põhjalikud teadmised ja teiste liikmesriikide kogemused
haiglaerandi valdkonnas. Ravimiametis personalikulusid ei lisandu.
Tervisekassat mõjutavad muudatused vähemal määral, kuna tegevused haiglaerandi
ravimi korral ei erine kuigivõrd tegevustest, mis tuleks läbi viia müügiloaga sarnase
uudse ravimiga. Tegevusteks on peamiselt rahastamistaotluse läbivaatamine, kulude
19
ja kulutõhususe hindamine, teenusekirjelduste loomine ja kooskõlastamine
teenuseosutajatega, hinna- ja mahulepete sõlmimine teenuseosutajatega ning
vajadusel järelevalvetegevused ja partnerite nõustamised nagu muudegi teenuste
korral. Rahastamine hakkab toimuma Tervisekassa tervishoiuteenuste loetelu kaudu.
Täpsemaid lisanduvaid kulusid Tervisekassa eelarvele ei ole võimalik prognoosida,
sest see sõltub sellest, milliseid haiglaerandi lube Ravimiamet väljastab ja seejärel
sellest, milliste osas Tervisekassale tervishoiuteenuste loetellu lisamise taotlus
esitatakse ja millist otsustatakse teenuste loetelust rahastada.
8. Rakendusaktid
Eelnõuga seoses ei ole vaja kehtetuks tunnistada kehtivaid rakendusakte. Eelnõu
punktiga 9 kehtestatakse RavS § 165 lõikes 5 uus volitusnorm, mille kohaselt kehtestab
valdkonna eest vastutav minister määrusega haiglaerandi loa kehtivuse pikendamise
taotlemisel nõutud andmete loetelu. RavS § 162 lõike 5, § 163 lõike 6, § 166 lõike 5 ja
§ 1610 lõike 2 alusel on kehtestatud haiglaerandi ravimi loa taotlemise tingimused44
erinevate volitusnormide alusel. Seega on otstarbekas ka uue volitusnormi alusel mitte
kehtestada eraldi ministri määrust, vaid muuta viidatud määrust.
Seega tuleb eelnõu seadusena vastuvõtmisel muuta tervise- ja tööministri 14.01.2022
nr 7 määrust „Haiglaerandi ravimi loa taotlemise tingimused“. Määruse muutmise
kavand on toodud seletuskirja lisas.
9. Seaduse jõustumine
Seadus on kavandatud jõustuma üldises korras.
10. Eelnõu kooskõlastamine, huvirühmade kaasamine ja avalik konsultatsioon
Eelnõu esitatakse kooskõlastamiseks eelnõude infosüsteemi EIS kaudu
Justiitsministeeriumile ja Rahandusministeeriumile ning arvamuse avaldamiseks
Tervisekassale, Tervise Arengu Instituudile, Eesti Haiglate Liidule, Eesti Ravimitootjate
Liidule, Eesti Puuetega Inimeste Kojale, Eesti Patsientide Liidule, Eesti Arstide Liidule,
SA-le Tartu Ülikooli Kliinikumile, SA-le Põhja-Eesti Regionaalhaigla, OÜ-le Cellin
Technologies ja Icosagen AS-ile.
Algatab Vabariigi Valitsus „…“ „…………………“ 2024. a.
44
Haiglaerandi ravimi loa taotlemise tingimused–Riigi Teataja
20
EISi teade
Eelnõude infosüsteemis (EIS) on algatatud kooskõlastamine.
Eelnõu toimik: SOM/24-0635 - Ravimiseaduse muutmise seadus (haiglaerand)
Kohustuslikud kooskõlastajad: Justiitsministeerium; Rahandusministeerium
Kooskõlastajad:
Arvamuse andjad:
Kooskõlastamise tähtaeg: 05.07.2024 23:59
Link eelnõu toimiku vaatele: https://eelnoud.valitsus.ee/main/mount/docList/9c29a616-fe27-426d-950e-d574f8cee59d
Link kooskõlastamise etapile: https://eelnoud.valitsus.ee/main/mount/docList/9c29a616-fe27-426d-950e-d574f8cee59d?activity=1
Eelnõude infosüsteem (EIS)
https://eelnoud.valitsus.ee/main